系统性硬化症（SSc）是一种病因不明的，胶原纤维沉积导致皮肤增厚及纤维化，内脏器官受累的系统性自身免疫性疾病，女性多见，多数发病年龄在30～50岁。临床表现为雷诺现象、皮肤改变、骨和关节痛、消化道症状、肺动脉高压、间质性肺炎、心功能不全、肾危象等。本病强调早期药物治疗，包括激素、免疫抑制剂、生物制剂和血管活性药物。

　　系统性硬化症的病因是什么？会遗传吗？

　　同多数内科疾病一样，系统性硬化症的发病原因复杂，与遗传、环境、感染、药物、激素水平可能都有关系。虽然该病的发生有遗传因素参与，但家族聚集发病的情况并不多见，有研究表明发生率大约在1.6%~7%。

　　为了进一步研究尼达尼布用于SSc相关间质性肺疾病的有效性与安全性，Oliver Distler等人开展了名为"Safety and Efficacy ofNintedanib in Systemic Sclerosis"(SENSCIS)的多中心随机双盲安慰剂对照临床试验。

　　该研究纳入了576名SSc相关性间质性肺病的患者，将其随机分为两组，分别接受为期52周的尼达尼布（150mg bid）与安慰剂治疗。其中51.9%的患者为弥漫性系统性硬化症，48.4%在基线期正在接受霉酚酸酯治疗。研究结果显示，治疗前后的调整FVC年变化率在尼达尼布治疗组中较安慰剂对照组减少了41ml（95%CI 2.9~79.0，p=0.04）。

　　其中，基线期接受霉酚酸酯治疗的尼达尼布治疗组患者与对照组患者的调整FVC年变化率分别为-40.2ml/年与-66.5ml/年，未接受霉酚酸酯的患者的调整FVC年变化率则分别为-63.9ml/年与-119.3ml/年。改良Rodnan皮肤评分（-0.21，95%CI -0.94~0.53，P=0.58）与St George呼吸问卷评分改变（1.69,95%CI -0.73~4.12）则没有显著差异。研究过程中最常见的不良反应是腹泻，在尼达尼布研究组与对照组中的发生率分别为75.7%和31.6%。

　　该研究说明，尼达尼布可以降低SSc相关ILD患者的FVC年下降率，这一保护效应在基线期未使用霉酚酸酯治疗的患者中更为明显，这可能与霉酚酸酯的潜在肺功能作用有关。然而，尼达尼布对SSc的其他临床症状没有明显改善。副作用方面，本研究的结果与既往研究结果基本一致，包括腹泻在内的胃肠道不良反应是最常见的药物副作用。如有需要，请咨询康必行海外医疗医学顾问：4006-130-650或扫码添加下方微信，我们将竭诚为您服务！

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