2021年5月5日，施维雅（Servier Pharmaceuticals）宣布，FDA已接受该公司为Tibsovo（Ivosidenib）递交的补充新药申请（sNDA）。作为治疗携带异柠檬酸脱氢酶-1（IDH1）突变的经治胆管癌患者的潜在疗法，这一申请同时被FDA授予优先审评资格，获批在即。
IDH1是胆管癌的一大明星基因，在肝内胆管癌患者的突变概率为13%。Tibsovo（Ivosidenib）是一款靶向IDH1突变的口服、强效抑制剂。此次优先审批主要基于国际随机III期ClarIDHy的研究结果。
ClarlDHy试验是一项多中心、随机、双盲、安慰剂对照的III期研究，该实验纳入了既往接受过1-2次全身性治疗，但是存在疾病持续进展的187例胆管癌患者（都携带IDH1基因突变）。这些案例以2：1的比例随机分为两组：Tibsovo治疗组（n=126）：患者每天口服500mg；安慰剂治疗组（n=61）：患者每天口服安慰剂。
试验结果显示，与安慰剂组相比，Tibsovo治疗组达到无进展生存期（PFS）的主要终点，将患者疾病进展或死亡风险降低至63%。此外，Tibsovo也改善了患者的总生存期（OS），Tibsovo治疗组中位OS为10.3个月，安慰剂组中位OS为7.5个月。由于按临床试验方案规定，随机分配到安慰剂组的患者可随疾病进展转入治疗组，安慰剂组中有很高比例（70.5%）的患者转入治疗组，因此OS差异未达到统计学显著标准。如有需要，请咨询康必行海外医疗医学顾问：4006-130-650或扫码添加下方微信，我们将竭诚为您服务！
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