2020年5月8日，美国食品药品监督管理局（FDA）加速批准了塞尔帕替尼（商品名：RETEVMO,厂家：Eli Lilly and Company[美国礼来公司]）”用于以下适应症：

　　携带RET基因融合阳性的转移性非小细胞肺癌（NSCLC）成人患者；

　　需要接受系统性治疗的携带RET突变的晚期或转移性甲状腺髓样癌（MTC）成人和≥12岁儿童患者；

　　需要接受系统性治疗且放射性碘难治（如果适合接受放射性碘治疗）的携带RET基因融合阳性的晚期或转移性甲状腺癌成人和≥12岁儿童患者。

　　在一项多中心、开放标签、多队列临床试验（LIBRETTO-001）中，对肿瘤携带RET改变的患者进行了疗效研究。在当地实验室使用NGS、PCR或荧光原位杂交法前瞻性地确定RET基因改变的鉴定。主要疗效结果指标是总反应率（ORR）和反应持续时间（由盲法独立中心审查委员会[BICR]使用RECIST 1.1标准进行评价）。在105例先前接受过铂类化疗的携带RET融合阳性的NSCLC成人患者中进行了疗效评估， ORR为64％（95% CI: 54%,73%），在反应的患者中有81%的患者反应持续时间≥6个月。还评估了在39名从未接受过系统性治疗的患者中的疗效，在这些患者中的ORR为85％（95% CI: 70%, 94%），在反应的患者中有58%的患者反应持续时间≥6个月。

　　对于在携带RET突变的晚期或转移性MTC患者中的疗效，是在成人患者和≥12岁的儿童患者中评估的。该试验招募了先前接受过卡博替尼、凡德他尼、或卡博替尼和凡德他尼均接受过、以及未接受过这些药物治疗的患者。55名先前接受过治疗的患者的ORR为69％（95% CI: 55%,81%），在反应的患者中有76%的患者反应持续时间≥6个月。还评估了在88名先前未接受过获批用于MTC的药物治疗的患者中的疗效，在这些患者中的ORR为73％（95% CI: 62%,82%），在反应的患者中有61%的患者反应持续时间≥6个月。

　　对于在携带RET融合阳性的甲状腺癌患者中的疗效，是在成人患者和≥12岁的儿童患者中评估的。该试验招募了19名放射性碘（如果适用）难治并在先前接受了其它一种系统性治疗的患者，以及8名RAI难治且先前未接受其它任何治疗的患者。先前接受过治疗的19名患者的ORR为79％（95% CI: 54%,94%），在反应的患者中有87%的患者反应持续时间≥6个月。还评估了在8名接受过RAI且未接受其它后续治疗的患者中的疗效， 所有8名患者全部缓解（95% CI: 63%,100%），并且75％的患者反应持续时间≥6个月。

　　最常见的不良反应（在≥25％的患者中出现）包括实验室检查异常（天冬氨酸转氨酶升高、丙氨酸转氨酶升高、血糖升高、白细胞减少、白蛋白水平降低、血钙下降、肌酐水平升高、碱性磷酸酶水平升高、血小板减少、总胆固醇水平升高、血钠降低）、口干、腹泻、高血压、疲劳、水肿、皮疹和便秘。

　　推荐用法用量：推荐使用的塞尔帕替尼剂量是基于体重来决定，体重＜50公斤的患者采用120mg,体重≥50公斤的患者采用160mg.塞尔帕替尼每天口服两次，与食物同服或不与食物一起服用；当与质子泵抑制剂同步使用时，与食物同服。如有需要，请咨询康必行海外医疗医学顾问：4006-130-650或扫码添加下方微信，我们将竭诚为您服务！点击拓展阅读：塞尔帕替尼(SELPERCATINIB)治疗转移性非小细胞肺癌的效果如何？

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