2020年5月15日，美国食品药品监督管理局（FDA）批准了瑞普替尼（Ripretinib,商品名：QINLOCK）用于先前接受过≥3种激酶抑制剂（包括伊马替尼）治疗的晚期胃肠道间质瘤（GIST）成年患者。

　　INVICTUS试验（NCT 03353753）对疗效进行了评估，这是一项国际多中心、随机（2：1）、双盲、安慰剂对照试验，招募了129名先前接受过伊马替尼、舒尼替尼和瑞格菲尼治疗的GIST患者。试验组患者接受“瑞普替尼 150mg PO qd”治疗，对照组患者口服安慰剂，直至疾病进展或者出现无法耐受的毒性。对于随机接受安慰剂的患者，在疾病进展时允许进行交叉。

　　主要疗效结果指标是无进展生存期（PFS），其中淋巴结和骨病灶不是目标病灶，在先前存在的肿瘤块内逐渐生长的新肿瘤结节必须满足特定标准，才能被视为明确的进展证据。其它疗效结果指标包括总反应率（ORR,由BICR评估）和总生存期（OS）。该试验表明，与对照组（口服安慰剂）相比，试验组（口服瑞普替尼）的PFS在统计学上有显著改善（HR 0.15; 95% CI: 0.09,0.25; p<0.0001）。试验组的中位PFS为6.3个月（95% CI: 4.6,6.9），而对照组为1.0个月（95% CI: 0.9,1.7）。试验组的ORR为9％（95% CI: 4.2,18），而对照组为0％（95% CI: 0,8），尽管该差异在统计学上不显著。试验组的中位OS为15.1个月（95% CI: 12.3,15.1），而对照组为6.6个月（95% CI: 4.1,11.6），HR为0.36（95% CI: 0.21,0.62） ，但由于次要终点的顺序测试过程（即PFS→ORR→OS）而未评估OS的统计学显著性。

　　接受瑞普替尼治疗的患者最常见的不良反应（在≥20％的患者中出现）是脱发、乏力、恶心、腹痛、便秘、肌痛、腹泻、食欲下降、掌-跖红斑和呕吐。瑞普替尼的其它重要风险包括新发的原发性皮肤恶性肿瘤、高血压和心脏功能障碍。

　　推荐用法用量：推荐使用的瑞普替尼剂量是150mg,每日口服一次，与食物同服或不与食物一起服用。如有需要，请咨询康必行海外医疗医学顾问：4006-130-650或扫码添加下方微信，我们将竭诚为您服务！

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