依维替尼（IVO,AG-120）是一款靶向IDH1突变的药物，曾于2018年7月获得FDA批准用于治疗IDH1阳性的复发或难治性急性髓细胞白血病。2021年3月2日，研究者已经将依维替尼治疗胆管癌适应症的补充新药申请提交给FDA审批。
根据发表于《柳叶刀》杂志上的研究结果，与安慰剂相比，IDH1抑制剂依维替尼能够将IDH1突变型胆管癌患者的疾病进展或死亡的风险降低63%。结果显示，接受依维替尼治疗的患者疾病控制率为53%，而接受安慰剂治疗的患者疾病控制率为28%。接受依维替尼治疗的患者中位总生存期为10.8个月，6个月生存率为67%，12个月生存率为48%。接受安慰剂治疗的患者，中位总生存期9.7个月，6个月生存率为59%，12个月生存率38%；但在排除中途转入依维替尼治疗组的患者以后，接受安慰剂治疗的患者6个月生存率仅有46%，12个月时没有患者继续使用安慰剂，因此无法计算生存率。
在2021年ASCO胃肠道肿瘤大会（ASCO GI）上，研究者公开了依维替尼治疗胆管癌的Ⅲ期ClarIDHy研究最终结果。其结果显示，接受依维替尼治疗的患者，中位总生存期10.3个月，接受安慰剂治疗的患者，中位总生存期仅7.5个月。除此以外，在研究的过程中，安慰剂组中有70%的患者被调整至依维替尼治疗组中接受靶向药物的治疗。如有需要，请咨询康必行海外医疗医学顾问：4006-130-650或扫码添加下方微信，我们将竭诚为您服务！
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