什么是5q SMA,其与非5q SMA有什么不同？
答：5q SMA是最常见的SMA形式，约占所有病例的95％，包括SMA 0、I、II、III、IV五个类型，由位于染色体5q13的SMN1基因突变或纯合缺失引起的常染色体隐性病症引起。非5q SMA占SMA病例的约5％，是一组罕见和非典型的运动神经元疾病，遗传异质性，由染色体5q外的基因突变引起。
诺西那生纳注射液在中国获批的适应症是什么？
答：诺西那生钠注射液经国家药品监督管理局批准用于治疗5q脊髓性肌萎缩症(Spinal Muscular Atrophy,以下简称SMA)。
诺西那生纳注射液在中国获批的规格和剂型是什么？
答：诺西那生钠注射液在中国获批的是5ml:12mg注射液。
诺西那生钠注射液给药方式是什么？
答：诺西那生纳注射液经腰椎穿刺鞘内给药，治疗应由具有腰椎穿刺经验的医疗专业人员进行。
接受诺西那生钠注射液治疗时，用法和用量是什么？
答：本品只能由具有SMA治疗经验的医生开具处方。诺西那生钠注射液推荐剂量为每次12 mg（5 ml）。诊断后应尽早开始本品治疗，于第0天、第14天、第28天和第63天给予4次负荷剂量，此后每4个月给予一次维持剂量。如有需要，请咨询康必行海外医疗医学顾问：4006-130-650或扫码添加下方微信，我们将竭诚为您服务！
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