成纤维细胞生长因子受体（Fibroblast Growth Factor Receptor, FGFR）2基因异常是胆管癌的病因之一，见于10%~16%的患者。吉西他滨+顺铂是晚期胆管癌的一线治疗，而后线则无标准治疗方案。培米替尼是一种选择性FGFR1,2,3的抑制剂。FIGHT-202研究评估了培米替尼用于伴或不伴FGFR2融合或重排的经治晚期胆管癌的疗效。
在这项单臂2期研究中，146名至少接受过一线治疗的晚期胆管癌患者分为3个队列：具有FGFR2融合或重排（n=107），具有其他FGF/FGFR改变（n=20），没有FGF/FGFR改变（n=18）。所有患者接受培米替尼治疗直至疾病进展，主要终点为具有FGFR2融合或重排患者的ORR.具有FGFR融合或重排的患者ORR 35.5%，DCR 82%。中位DoR 7.5个月，中位PFS 6.9个月，中位OS是21.1个月。而没有或具有其他FGF/FGFR改变的患者无反应。3级以上AE发生率为64%，最常见低磷血症，关节痛，胃炎，低钠血症，腹痛和乏力。
晚期胆管癌恶性度高，治疗选择少，预后差，尚无标准二线治疗。培米替尼的优越数据为具有FGFR2融合或重排的胆管癌患者带来了生存希望。培米替尼之前已经被授予孤儿药资格，而基于FIGHT-202的出色疗效数据，培米替尼终于成为FDA批准用于胆管癌治疗的首个靶向药物。如有需要，请咨询康必行海外医疗医学顾问：4006-130-650或扫码添加下方微信，我们将竭诚为您服务！
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