2017年4月28日，制药巨头诺华公司在官网宣布美国食品药品监督管理局（FDA）批准米哚妥林（通用名，之间叫做PKC412）两个适应症。第一个适应症是与化疗药物联合治疗新诊断的有FLT3+突变的急性髓系白血病（AML）。第二个适应症是治疗成人晚期系统性肥大细胞病（systemic mastocytosis,SM）。
FLT3是一类细胞表面受体，可以增加某些血细胞数量。有FLT3突变基因的患者疾病进展快、复发率高、生存率低于其他类型的AML患者。研究数据显示美国约有1/3的AML患者有FLT3突变。米哚妥林是25年首个批准用于治疗AML的药物。此次获得AML适应症是基于Ⅲ期PARIFY试验结果。该试验筛选3279名有FLT3突变患者，其中717名患者参加试验。入组患者接受米哚妥林联合阿糖胞苷（cytarabine）+柔红霉素（daunorubicin）治疗。结果显示米哚妥林联合治疗可以显著改善总生存时间（OS）、减少23%的死亡风险。米哚妥林联合治疗组的中位无事件生存时间（EFS）与化疗组比较显著延长（8.2个月 vs 3.0个月）。
发生率超过20%的不良反应有粒细胞减少性发热、恶心、呕吐、粘膜炎、头痛、肌肉骨骼痛、瘀点、设备相关感染（device-related infection）、鼻出血、高血糖症、上呼吸道感染等。获得SM适应症是基于2个单组、开放性、多中心试验结果，有效率分别达到21%和17%。如有需要，请咨询康必行海外医疗医学顾问：4006-130-650或扫码添加下方微信，我们将竭诚为您服务！
更多药品详情请访问 米哚妥林 https://www.kangbixing.com/bxyw/mdtl/
添加康必行顾问，想问就问
