慢性粒细胞白血病（CML）是一种常见的白血病类型，约90%的慢性粒细胞白血病患者都有一种叫做“费城染色体”的基因异常，这种染色体产生一种叫做BCR-ABL的蛋白质，可以促进患者恶性白细胞的增殖。研究人员正致力于研制出药物靶向BCR-ABL蛋白质，有效治疗白血病，目前人们已研发出数种酪氨酸激酶抑制剂（TKI）用于靶向BCR-ABL,许多TKI已成为多数慢性粒细胞白血病患者的首选治疗药物。
尼罗替尼是一种多靶点受体酪氨酸激酶抑制剂（TKI），可用于慢性粒细胞白血病的治疗。作为第二代TKI,尼罗替尼与伊马替尼（Glivec）相比，具有更好的亲脂性和溶解性，对野生型BCR-ABL非活化构象的亲和性可提高30倍。
2017年，美国FDA批准用于治疗新确诊的Ph+ CML-CP成人患者的治疗；2018年被美国FDA批准用于新确诊的Ph + CML-CP的1岁或1岁以上的患者；尼罗替尼还可用于治疗1岁或1岁以上对酪氨酸激酶抑制剂(Tki)不耐药的Ph+ CML-CP儿童患者以及用于对伊马替尼治疗耐药或不耐受成人慢性期和加速期慢性粒细胞白血病患者的治疗。
临床数据指出，新确诊的CML患者（年龄2-18岁）经过12轮的治疗达到了60%的主要分子应答率。在对先前疗法产生耐药的患者中，12轮治疗后的主要分子应答率为40.9％。如有需要，请咨询康必行海外医疗医学顾问：4006-130-650或扫码添加下方微信，我们将竭诚为您服务！
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