血小板生成素受体激动剂(TPO-R)是目前欧美国家对血小板减少症的常规治疗药物，而罗米司亭（商品名：Nplate,通用名：romiplostim）是一种第二代TPO-R药物，也是FDA批准的首个升血小板药物，每周一次的皮下注射，模仿人体的天然TPO,特别针对提高患者体内血小板数量，有临床研究数据表明，罗米司亭Nplate(romiplostim)可有效降低出血事件的频率和严重程度，帮助患者维持血小板计数在安全范围内，已经有不少患者在帮助下开始使用该药物。

　　截至目前，罗米司亭Nplate(romiplostim)已在全球69个国家和地区获批上市，获批的适应症包括对其他药物或手术治疗不佳的免疫性血小板减少症（ITP）成人患者，ITP持续至少6个月并且对皮质类固醇、免疫球蛋白或脾切除术应答不足的1岁及以上儿科患者等等。2019年11月，美国FDA还授予了罗米司亭治疗再生障碍性贫血的孤儿药资格。

　　大家都知道，血小板对人体的止血功能尤为重要，在血管收到创伤后，填补缺损部位，参与止血、凝血过程。当人体的血小板数有中度或重度减少时，患者的伤口就难于愈合，全身各处容易出现出血症状，甚至可能会发生严重甚至危及生命的大出血。除此之外，血小板减少症也包含了血小板无法发挥正常功能的疾病，主要有免疫性血小板减少症(ITP)、慢性肝病成人患者的血小板减少症(CLD)、治疗肿瘤化疗引起的血小板减少症(CIT)、血栓性血小板减少紫癜症等。其中，ITP、CLD属于较严重的血小板减少症，具有较高的自发性出血，甚至危及生命。

　　那么，什么是免疫性血小板减少症（ITP）呢？免疫性血小板减少症(ITP)，又称特发性血小板减少性紫癜，是一种严重且罕见的自身免疫性疾病，主要是因为体内免疫系统功能异常，攻击自身血小板造成大量破坏所致，其主要特征为血液中血小板计数低、血小板生成受损，导致血液循环中血小板数量失衡，难以维持正常的止血、凝血功能，表现为出血倾向。ITP患者多见为皮下、黏膜出血，形成红色的出血点或紫色的瘀斑，鼻出血、牙龈出血、月经量过多等，严重者可发生内脏出血甚至颅内出血，甚至因此致命。该病没有传染性，治愈后有复发的可能性，且有遗传倾向。

　　临床上免疫性血小板减少症（ITP）患者的主要治疗策略是什么？

　　ITP患者治疗目标是提升血小板计数并维持在安全水平，降低出血风险、改善症状。临床上 ITP一线采用糖皮质激素或注射球蛋白等方式，但激素类长期使用副作用大（如骨质疏松等），且超过半数的患者治疗无效或者会复发；40% 患者会转入二线 ITP 用药。二线疗法主要包括各类免疫制剂、血小板生成素受体（TPO-R）激动剂和脾切除等方案，治疗机制为TPO-R 激动剂（TRA）与细胞膜上的 TPO 受体（跨膜区）结合后，激活信号转导通路，刺激人骨髓祖细胞向巨核细胞的分化和增殖，促进巨核细胞成熟，从而增加血小板的生成。但很可惜的是，这些患者尤其儿科患者的治疗选择非常少，包括一些难治性的患者，几乎没有可以有效使用的药物。

　　罗米司亭获批上市后为这类患者带来了新的希望。有临床研究数据表明，该药可有效降低出血事件的频率和严重程度，帮助患者维持血小板计数在安全范围内。希望将来有越来越多的安全有效的药物与我们见面，一同攻克疾病难关，为医护人员和患者带来福音。如有需要，请咨询康必行海外医疗医学顾问：4006-130-650或扫码添加下方微信，我们将竭诚为您服务！

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