2020年4月27日，美国FDA授予Mobocertinib（又称TAK-788）突破性疗法认定，用于治疗在含铂化疗后疾病进展的具有EGFR外显子20插入突变的转移性非小细胞肺癌患者。Mobocertinib是一种小分子酪氨酸激酶抑制剂，可选择性靶向EGFR和HER2外显子20插入突变。2019年，FDA已授予Mobocertinib孤儿药认定，用于治疗带有HER2突变或EGFR突变（包括外显子20插入突变）的非小细胞肺癌患者。

　　该认定基于一项1/2期研究显示的总体缓解率和长期获益，该研究在EGFR外显子20插入突变的局部晚期或转移性非小细胞肺癌患者中评估了Mobocertinib每天一次160mg的安全性和有效性。这些患者均接受过化疗，先前治疗方案的中位数为3种，43％的患者在入组前有脑转移。结果显示，Mobocertinib的总体中位无进展生存期（PFS）为7.3个月，入组前没有脑转移的患者中位PFS为8.1个月，有脑转移的患者为3.7个月。确认的总体缓解率为43%，疾病控制率为86％。入组前没有脑转移的患者，总体缓解率为56%，疾病控制率100%；入组前有脑转移的患者，总体缓解率为25%，疾病控制率为67%。

　　Mobocertinib的安全性是可控的。常见的与治疗相关的不良事件为腹泻，恶心，皮疹，呕吐和食欲下降。“EGFR外显子20插入突变的非小细胞肺癌患者，迫切需要有效治疗方案。我们很高兴FDA认可了Mobocertinib对这类患者的治疗潜力。”武田肿瘤治疗领域部门负责人Christopher Arendt说道。另外，一项在未经治疗的EGFR外显子20插入突变的非小细胞肺癌患者中，研究Mobocertinib的全球随机III期EXCLAIM-2试验也正在进行中。期待Mobocertinib带来更多的好消息，早日让更多肺癌患者获益。如有需要，请咨询康必行海外医疗医学顾问：4006-130-650或扫码添加下方微信，我们将竭诚为您服务！

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