米哚妥林是在2017年经美国FDA获批上市的一款用于治疗FLT3突变阳性的急性髓性白血病(AML)的靶向药，通常与阿糖胞苷和柔红霉素诱导、阿糖胞苷巩疗合用。由瑞士诺华研发。米哚妥林是近25年来AML的首款新药，也是第一款与化疗联用治疗AML的靶向药物。作为新一代多靶点抑制剂，米哚妥林的靶点主要包括FLT3、PKC,C-FOS,MAPK,PDGFR,CDK1,KIT,VEGF等。米哚妥林也抑制肥大细胞KIT信号、细胞增殖和组胺释放的能力，并诱导细胞凋亡，所以米哚妥林也可以治疗具有侵袭性系统性肥大细胞增多症（ASM），伴有血液肿瘤（SM-AHN）或肥大细胞白血病（MCL）的系统性肥大细胞增多症的成人。
服用米哚妥林可能会产生呕吐的现象，治疗前给予预防性止吐药，以减少恶心和呕吐的风险。吞咽整个胶囊，不要打开或压碎胶囊。如果与可延长QT间期的药物共同施用，则考虑通过ECG进行QT间期评估。尚未在儿童患者中确定米哚妥林的安全性和有效性，暂不推荐用药。应忠告妊娠妇女对胎儿有潜在的风险。在米哚妥林治疗开始前7d内，应检验有生殖潜能女性的妊娠状态。
在ⅠB期研究中，米哚妥林联合标准化疗的结果非常有效，诱导治疗后初治急性髓性白血病（AML）患者的反应率和生存率均比较高。在其他临床数据中，FLT3突变的急性髓性白血病患者在接受米哚妥林和标准化疗联用时整体生存期提高了23%，效果十分明显。如有需要，请咨询康必行海外医疗医学顾问：4006-130-650或扫码添加下方微信，我们将竭诚为您服务！
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