PTC疗法公司，正在向监管部门申请，增加Emflaza（地夫可特）针对5岁前儿童使用。Emflaza在两年前的2017年2月获得了美国食品药品监管局（FDA）的批准，治疗5岁以上患有进行性肌营养不良（DMD）的患者，不论突变类型。
这是一项英国832例DMD患儿，历时10年的研究。研究表明：在这组患者中，骨折的发生率为17.7%，高于正常儿童的4倍；非椎体骨折发生率为13.5%；椎体骨折发生率为6%，高于正常儿童525倍；2%患者同时有椎体骨折与非椎体骨折。与“强的松”相比，每日服用“地夫可特”更容易，也更早发生骨折。因此，在选择激素后，需要注意各种激素的副作用，加强防范各种风险的发生。
所有的证据均表明，激素对于DMD治疗是有效的，可以延缓疾病的进展，改善生活质量与延长生存时间。在药物选择上，近年来有研究表明，“地夫可特（去氟可特）”比“强的松”具有更好一点的运动功能改善。
但是，“地夫可特”增加了白内障风险，而“强的松”增加体重更明显（标准剂量治疗12周，“地夫可特”治疗儿童平均增加体重1.7kg,而“强的松”治疗患者增加3.2kg）。最新的研究表明：每日“地夫可特”治疗，比“强的松”治疗增加了骨折的风险，同时也更影响儿童的身高发育。如有需要，请咨询康必行海外医疗医学顾问：4006-130-650或扫码添加下方微信，我们将竭诚为您服务！点击拓展阅读：地夫可特/去氟可特(DEFLAZACORT)的不良反应有哪些？
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