FLT3突变（FLT3m）尤其是ITD突变是急性髓系白血病（AML）的不良预后因素。目前venetoclax（维奈妥拉）+HMA方案在高危AML的治疗中表现出很好的效果。本研究通过回顾性分析，发现维奈妥拉+HMA对于FLT3m的AML患者具有良好的治疗反应，且联合应用FLT3抑制剂可以提高治疗效果。为FLT3m的AML治疗提供了新的希望。

　　FLT3基因突变是AML中最普遍的遗传异常之一，发生在25-35％的病例中，并且在具有正常细胞遗传学和t(6; 9)的AML病例中比例高，FLT3m通常表现为内部串联重复( ITD)或酪氨酸激酶结构域(TKD)点突变。FLT3m AML与高复发风险及较差总体生存状况（OS）相关，尤其是在携带等位基因比率高的ITD突变且不存在NPM1突变的的患者中。

　　FLT3抑制剂的疗效已在复发/难治性（r/r）FLT3m AML患者显示出短期的疾病缓解并产生适度的单药应答。对于新诊断的、身体状况不佳的患者以及复发/难治性患者，有必要寻找其他有效的治疗方法。

　　维奈妥拉是一种选择性BCL-2抑制剂，与去甲基化药物（HMA）联合治疗初发性、体弱AML患者，CR/CRi率超过70%，治疗相关死亡率低。在r/r型AML患者中，维奈妥拉-HMA的疗效惊人，部分晚期AML患者在接受维奈妥拉-HMA治疗后，甚至能够接受异体HCT.维奈妥拉-HMA在各种高危细胞遗传学和AML突变（包括FLT3突变）中表现出良好的活性。然而，有关维奈妥拉-HMA在FLT3m AML（包括在AML类型[新发与r/r]、FLT3突变类型、ITD等位基因比率和同时突变等情况）下的应答情况尚不清楚。在一项关于维奈妥拉-HMA治疗在新发AML患者中疗效的大型研究中，DiNardo等人报道了维奈妥拉-HMA在新诊断FLT3m AML患者中的CR/CRi率达72%（10例为ITD,7例为TKD,1例为ITD+TKD）。如有需要，请咨询康必行海外医疗医学顾问：4006-130-650或扫码添加下方微信，我们将竭诚为您服务！

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