2020年11月03日，Karyopharm Therapeutics公司宣布，其创新选择性核输出蛋白抑制剂（SINE）Xpovio（selinexor），在一项随机双盲、含安慰剂对照的临床试验SEAL的3期临床部分获得积极顶线结果。在治疗晚期不可切除的去分化脂肪肉瘤（dedifferentiated liposarcoma）患者时，Xpovio达到了显著延长无进展生存期（PFS）的主要终点，与安慰剂相比，使疾病进展或死亡的风险降低了约30%。这项研究的详细结果已于2020年11月20日在结缔组织肿瘤学会（CTOS）年会上汇报。

　　DNA损伤是癌细胞的典型特征之一。细胞中存在着一些肿瘤抑制蛋白，它们的作用是监控细胞核中DNA的状态，如果发现DNA出现损伤，它们可以介导DNA的修复或者导致细胞凋亡。然而，这些肿瘤抑制蛋白需要位于细胞核中才能正常发挥作用。癌细胞逃避肿瘤抑制蛋白监控的机制之一是通过过度表达一种名为XPO1的核输出蛋白。它可以将细胞核内的肿瘤抑制蛋白通过核孔运送到细胞核外，从而将肿瘤抑制蛋白从细胞核中清除。

　　Xpovio是一种“first-in-class“XPO1抑制剂。通过抑制XPO1的功能，能够让肿瘤抑制蛋白存留在细胞核内继续发挥作用，从而抑制肿瘤细胞的增殖。它已经获得FDA的加速批准，治疗复发/难治性多发性骨髓瘤，和复发/难治性弥漫性大B细胞淋巴瘤（DLBCL）成人患者。

　　Karyopharm总裁兼首席科学官Sharon Shacham博士说：“我们很高兴分享SEAL研究3期临床部分的这些重要顶线结果，这是Xpovio在实体瘤适应症中的首个后期临床数据。晚期去分化脂肪肉瘤代表了一种非常难以治疗的癌症，没有确定的标准治疗，且患者可用的治疗选择有限。Xpovio代表着首个在既往接受过治疗的脂肪肉瘤患者中显示活性的口服疗法。我们已在2021年第一季度向美国FDA提交新药申请（NDA），请求批准Xpovio用于治疗SEAL研究的患者人群。如果获得批准，Xpovio将代表首个可用于去分化脂肪肉瘤患者的口服、非化疗药物。”如有需要，请咨询康必行海外医疗医学顾问：4006-130-650或扫码添加下方微信，我们将竭诚为您服务！

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