2021年3月15日，PTC Therapeutics公布了一项针对杜氏肌营养不良（DMD）和贝克肌营养不良（BMD）患者的最新研究结果，这些患者在获得美国FDA批准后从接受泼尼松治疗转为接受地夫可特（deflazacort）治疗。在转换后6个月的平均随访期间，医生报告的结果与预期一致，大部分患者疗法转换后病情改善。数据在2021年肌营养不良协会（MDA）虚拟临床和科学会议上发表。

　　杜氏肌营养不良和贝克肌营养不良是造成近端躯干肌无力的肌营养不良性疾病。杜氏肌营养不良是一种常见且严重程度较高的肌营养不良，属X染色体隐性遗传疾病，主要发生于男孩，起病于童年早期。据统计，全球平均每3,500个新生男婴中就有一人罹患此病。患者一般在3-5岁开始发病，最早表现出进行性腿部肌无力（爬楼梯困难），导致行走不便，患者往往在青少年时即与轮椅为伴，并会在20至30岁时经历严重危及生命的呼吸衰竭。贝克肌营养不良虽然与杜氏肌营养不良密切相关，但开始于青春期，相对较晚，且引起的症状较轻微。

　　此项真实世界研究于2017年2月至2018年12月进行，纳入92例从泼尼松转为地夫可特治疗的DMD或BMD男性患者的数据，其中包括62例DMD患者（转换时的平均年龄为6.2岁）和30例BMD患者（转换时的平均年龄为20.1岁）。研究记录了转换前泼尼松治疗期间最近一次随访时的临床总体印象（CGI）和转换为地夫可特治疗后最后一次随访时的CGI,患者接受泼尼松治疗的平均治疗时间为3.3年，地夫可特的平均治疗时间为6个月。

　　CGI结果发现，在转换治疗后平均6个月的随访期间，在类固醇治疗期间，大多数患者的疾病进展稳定或改善，而在转换为地夫可特治疗后，病情逐渐改善。结果显示，95％的DMD患者和90％的BMD患者反馈疗法转换后“极大”或“部分”改善。如有需要，请咨询康必行海外医疗医学顾问：4006-130-650或扫码添加下方微信，我们将竭诚为您服务！

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