米哚妥林Midostaurin是一种广谱激酶抑制剂，能够抑制FLT3与KIT等在细胞生长过程中的多种关键酶，从而干扰癌细胞的生长增殖。在确诊的急性骨髓性白血病患者当中约30%的AML患者是携带FLT3基因突变的，那么这一部分患者就恰恰可以从米哚妥林这款药物当中获得生存获益！
三期临床试验共有717名急性骨髓性白血病初诊患者参与，随机分成两组接受了米哚妥林联合化疗的治疗方案，或是接受了阿糖胞苷+柔红霉素的化疗方案。试验结果显示，对比单纯化疗方案，米哚妥林联合化疗能更有效的控制病情的进展，并显著改善了总生存期。
试验发现，接受了米哚妥林联合化疗的FLT3阳性患者中位无进展生存期为8.2个月，而化疗组只有3个月，获得统计学意义上的显著提高。接受米哚妥林联合化疗的患者，拥有更长的总生存期，把死亡的风险降低了23%。三期试验结果表明，对于FLT3阳性突变的患者，米哚妥林联合治疗方案的疗效要远优标准化疗。
米哚妥林主要是用于治疗FLT3突变阳性的急性髓细胞白血病，通常情况下米哚妥林需要与阿糖胞苷和柔红霉素诱导，或者阿糖胞苷巩固治疗进行合并应用。此外，米哚妥林可以用于治疗进展性系统性肥大细胞增多症，系统性肥大细胞增多症伴血液肿瘤以及肥大细胞白血病。如有需要，请咨询康必行海外医疗医学顾问：4006-130-650或扫码添加下方微信，我们将竭诚为您服务！
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