甲状腺髓样癌（MTC）是指甲状腺C细胞来源的恶性肿瘤，约占所有甲状腺恶性肿瘤的3-5%。由于MTC分泌大量的降钙素（CT），故MTC是一种内分泌肿瘤，而降钙素是MTC的标志物。

　　约75%的甲状腺髓样癌为散发性MTC,其余以遗传方式发病。几乎所有的遗传性甲状腺癌都有种系性RET基因突变。体细胞RET突变在散发性肿瘤中高达50%。

　　晚期甲状腺髓样癌包括局部晚期疾病且不适合手术的患者和存在远处转移的患者。4-17%的患者在甲状腺髓样癌诊断时便已存在远处转移。远处转移生存率回顾性研究显示，远处转移后5年生存率为26%，10年生存率为10%。

　　甲状腺髓样癌临床表现通常为甲状腺结节，伴有淋巴结转移时可触及肿大的淋巴结；初始治疗包括甲状腺全切除术和颈淋巴结清扫术。初次手术后颈部疾病复发主要发生在淋巴结，甲状腺和软组织中较为罕见。一些患者在初始治疗或疾病复发时若颈部病变广泛，手术切除并不可取。

　　许多远处转移常累及多个器官，包括如肝、肺、骨和脑和软组织。症状可与局部侵袭有关。应对患者远处转移进行定期评估，一旦出现并发症尽快处理。此外，临床症状也可与肿瘤激素的分泌相关，如腹泻、头晕、乏力、库欣综合征，但患者生活质量可接受。一些患者可能无症状。

　　在一、二线治疗中，对晚期甲状腺髓样癌（MTC）患者，使用凡德他尼（Vandetanib）持续有益。可预测到持久疗效，包括在更小年龄诊断出癌症和治疗无进展患者。

　　这项研究涉及76名接受凡德他尼治疗的MTC患者，其中9人因缺乏形态学数据而被排除在疗效分析外。通过标志物和影像学评估疗效。

　　持续治疗时间中位数为17.6个月，无治疗进展生存中位数为22.7个月（95%置信区间[CI]，13.9-37.3）。21名（27.6%）患者接受了多于48个月的凡德他尼治疗，被归类为药物长期使用者，治疗期中位数为68.1个月（区间为49.1-130.6）。

　　在长期使用者中，客观响应率为85.7%。最佳响应时间的中位数为27.8个月（区间，11.6.1-110），响应持续时间的中位数为70.4个月（95%CI,49.5-102.8）：PFS中位数为73.2个月（95%CI,53.1-105.6）。

　　反应持续时间与诊断时的患者年龄呈负相关（p=0.03），且在治疗开始前未确认肿瘤进展的患者中显著更长（p=0.007）。

　　经过48个月的凡德他尼治疗，两位患者出现肾衰竭。其他记录下的事件有心力衰竭、胆囊炎、急性胰腺炎、后脑病和皮肤癌。如有需要，请咨询康必行海外医疗医学顾问：4006-130-650或扫码添加下方微信，我们将竭诚为您服务！

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