多发性骨髓瘤是血液科的常见病和疑难病之一，好发于中老年人，且起病隐匿，85%的患者确诊时已是晚期。就诊时，大部分患者往往有骨痛、贫血、无原因的骨折或感染，泡沫尿，肾功能不全等，约40％-50％的患者伴有病理性骨折，容易出现截瘫和神经根受压的表现，常被当作其他疾病误诊。

　　专家们普遍认为，鉴于容易复发的特性，骨髓瘤仍然是可控而无法治愈的疾病。但和白血病一样，有部分骨髓瘤病人是能够采用造血干细胞移植的方法获得治愈机会的。从2003年起，侯健团队就启动了造血干细胞移植治疗骨髓瘤的探索，十几年下来积累了50多例50岁以下、身体基础条件较好的异体造血干细胞移植病例，这也是目前国内最大的样本。

　　造血干细胞移植治疗骨髓瘤的长期有效率达到70%，与急性白血病的干细胞移植疗效相当。目前，该方法已经被国际骨髓瘤工作组会议作为推荐的方法列入国际指南。不过专家们指出，这种治疗方法有严格的适应证，要求符合年轻、有复发的、高危的、有合适供者等条件。而不适合造血干细胞移植的患者，可以尝试基因免疫疗法，目前临床上许多患者生存期已经达到10年以上，生存期最长的患者已达29年。

　　研究者Nizar Bahlis等报告了一项 1/2期正在进行的、非随机、多中心试验研究，证实了维奈妥拉联合Daratumumab和地塞米松+/-硼替佐米（PIs）方案用于复发/难治MM具有较好的安全性和疗效。共入组48例复发/难治MM患者，每个方案在剂量递增和扩展阶段进行评估。在第1部分中，24例伴t（11；14）MM患者应用维奈妥拉,这些患者接受了包括PI和免疫调节药物的≥1个既往治疗方案。在第2部分中， 24例伴或不伴t（11；14）MM患者应用VenDVd,既往对PIs耐受，并在之前接受1-3个疗程的治疗。

　　研究的中位时间为3.6个月，值得注意的是，伴有t（11；14）患者在接受维奈妥拉治疗的ORR高达92%， VenDVd治疗组患者ORR为 88%。维奈妥拉组最常见的不良反应为疲劳、腹泻、恶心、失眠、咳嗽、头痛、上呼吸道感染。Venvd组最常见的不良反应为腹泻、失眠、恶心、输液相关反应、便秘。如有需要，请咨询康必行海外医疗医学顾问：4006-130-650或扫码添加下方微信，我们将竭诚为您服务！

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