FDA已批准Amgen公司提交的罗米司亭（Nplate）的补充生物制品许可申请（sBLA），用于扩大罗米司亭（Nplate）在治疗成人免疫性血小板减少症（ITP）患者的使用范围，新增的适应症包括新诊断的ITP患者和对皮质类固醇、免疫球蛋白，或脾切除术应答不足的持续性ITP患者。这项sBLA试图在罗米司亭的处方信息中添加更多关于持续血小板反应的数据。数据来自一项Ⅱ期试验，这些ITP患者对于前期一线治疗应答不足，研究结果显示32%的患者无治疗缓解（TFR）持续≥6个月。

　　“这项研究是首次前瞻性地观察ITP患者的无治疗缓解（TFR）情况。32%的患者对第一个疗程的类固醇应答不足后接受罗米司亭（Nplate）治疗，在没有Nplate或任何其他ITP治疗的情况下，可维持至少6个月的血小板反应，”David M.Reese,医学博士，Amgen研发执行副总裁，在新闻稿中说：“这项sBLA的获批将使患者有机会在早期接受Nplate治疗，从而可能减少长期使用类固醇的需求。我们很高兴能为更多患有这种罕见血液病的患者提供Nplate.”

　　这项开放标签、单臂试验纳入75例成人患者，这些患者在研究开始时间的6个月内被诊断为ITP,并且先前接受过1种治疗方案。在4周的筛选期内，符合条件的患者的血小板计数在某些时候也必须≤30×109/L.从1ug/kg的剂量开始，患者接受罗米司亭（Nplate）治疗12个月。12个月后若患者血小板计数≥50×109/L,且能长期维持，可在19周后逐渐减少剂量。试验的主要终点是治疗期间血小板反应（血小板计数≥50×109/L）的累积月数，次要终点包括ITP无治疗缓解、脾切除术的发生率和不良事件（AEs）发生率。

　　患者的中位年龄为39岁，59%为女性。患者的患病时间距研究开始时间的中位数为2.2个月（范围为0.9～4.3个月），筛查期的中位血小板计数为20.0×109/L.大多数患者（57%）仅接受过1种ITP治疗，43%接受过≥2种治疗。血小板反应的中位累积月数为11个月，血小板反应的中位时间为2.1周。93%的患者在治疗期间达到血小板反应。24例患者在未经罗米司亭（Nplate）或任何其他ITP治疗的情况下获得了≥6个月的缓解。ITP无治疗缓解的中位时间为27周。

　　常见的不良反应（AEs）包括头痛（16%）、关节痛（15%）、鼻咽炎（12%）和血肿（11%）。31%的患者有出血事件，其中只有1例被认为与治疗用药有关，无严重出血事件。2%的成人在患病≤12个月时出现血小板增多。与标准治疗或安慰剂相比，使用罗米司亭治疗的ITP患者在患病≤12个月时发生支气管炎、鼻窦炎、呕吐、关节痛、肌肉痛、头痛、头晕、腹泻、上呼吸道感染、咳嗽、恶心和口咽部疼痛等AEs的频率较高。19%的患者出现严重AEs,4%的患者被认为与治疗有关，这些AEs分别为胃炎、转氨酶升高和可逆性缺血性神经功能缺损。5%的患者因AEs停止治疗。2018年12月，FDA批准了罗米司亭的另一项sBLA,用于ITP持续至少6个月并且对皮质类固醇、免疫球蛋白或脾切除术应答不足的1岁及以上儿童患者。如有需要，请咨询康必行海外医疗医学顾问：4006-130-650或扫码添加下方微信，我们将竭诚为您服务！

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