急性髓系白血病能治愈吗?急性髓系白血病(AML)是获得性髓系祖细胞变异引起的高度异质性的克隆性疾病，影响疗效的因素很多，除了发病时的白细胞数目、患者年龄、细胞学类型、免疫学分型外，最关键的是取决于发病时的细胞遗传学类型(染色体异常)和分子生物学类型(基因突变类型等改变)。依据细胞遗传学和分子生物学危险度分层的治疗是目前治愈急性髓细胞性白血病的最科学的方法，换句话说就是按照细胞遗传学和分子生物学类型的不同，采取不同的治疗方法，才有可能治愈急性髓性白血病。

　　AML是一种快速进展的血液和骨髓肿瘤，发病率随年龄的增大而明显升高，中位发病年龄为66岁。在美国的AML中，适合接受骨髓移植的患者不足10%，而且大多数患者对化疗无响应并且会进展成复发或难治性AML，5年生存率大约20%~25%。根据美国癌症研究所的估计，2016年美国大约有19930例新确诊AML患者，10430例死亡AML患者。

　　FLT3突变是AML患者中一种常见的基因突变，与患者预后较差相关。雷德帕斯是一种口服多激酶抑制剂，可抑制多种调控细胞生长的关键激酶，包括Flt3，因此被开发用于携带FTL3突变的急性髓性白血病（AML）患者的治疗，是首个用于治疗AML的靶向药物。FDA还批准雷德帕斯用于治疗罕见血液疾病（侵袭性全身性肥大细胞增多症）。

　　FDA曾授予雷德帕斯优先审评、快速通道（肥大细胞增多症）和突破性药物资格（AML）。一项代号为RATIFY的随机研究入组了717例初治AML患者，结果显示，与仅接受化疗的患者相比，雷德帕斯联合化疗可显著延长患者的生存期（74.7 vs 25.6个月）。

　　雷德帕斯治疗AML的常见不良反应包括白细胞减少、恶心、黏膜炎、呕吐、头痛、皮肤瘀点、肌肉骨骼疼痛、鼻出血、高血糖、上呼吸道感染。如有需要，请咨询康必行海外医疗医学顾问：4006-130-650或扫码添加下方微信，我们将竭诚为您服务！点击拓展阅读：米哚妥林(MIDOSTAURIN)与化疗联用治疗急性骨髓性白血病效果如何？

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