甲状腺髓样癌实际上并非甲状腺癌，它来源于分泌降钙素的甲状腺滤泡旁细胞(又称C细胞)，是神经内分泌细胞，和甲状腺滤泡细胞无关。1959年由Hazand等首先提出作为一个独立临床病理类型，它只占甲状腺肿瘤一小部分（约占3-12%），其发病、诊断和治疗都独具特点。
BRF117019(NCT02034110)是一项9个队列、多中心、非随机、开放标签的试验。试验对象为BRAF V600E突变的罕见癌症患者，包括局部晚期、不可切除或转移性甲状腺未分化癌，且没有标准的局部治疗方案的患者。
患者每次接受曲美替尼2 mg,每日一次，达拉非尼每次150 mg,每日两次。本次试验主要观察指标是由独立评审委员会(IRC)评估的客观反应率(ORR)和持续反应时间（DOR）。
患者的人群特点为：中位年龄70岁，50%为男性，50%为白人，46%为亚洲人。100%ECOG评分为0或1，4%有分化型甲状腺癌病史。既往接受的抗癌治疗包括手术治疗(92%)、体外放射治疗(81%)和系统治疗(54%)。试验结果表明，患者的ORR为61%，CR为4%，PR为57%，DOR≥6个月的患者比例为64%。
不良反应：患者的不良反应与其他批准适应症的观察结果相似。如有需要，请咨询康必行海外医疗医学顾问：4006-130-650或扫码添加下方微信，我们将竭诚为您服务！
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