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恩西地平(Enasidenib/IDHIFA)治疗急性髓细胞白血病的效果如何?

时间:2021-08-16 15:19 来源:医药数据 作者:康必行-小雪

       靶向IDH1/2的小分子抑制剂在临床研究中显示出强大的治疗活性。2017年8月,Celgene/Agios公司的全球首款IDH2抑制剂恩西地平获批上市。恩西地平属于first in class的异柠檬酸脱氢酶2抑制剂,可以抑制多种促进细胞增殖的酶的活性。如果患者血液或骨髓样本中检测到了IDH2突变,便适用于接受恩西地平治疗。AML患者中携带IDH2突变的比例大约为8%~19%。

  AML是一种快速进展的血液和骨髓肿瘤,发病率随年龄的增大而明显升高,中位发病年龄为66岁。在美国的AML中,适合接受骨髓移植的患者不足10%,而且大多数患者对化疗无响应并且会进展成复发或难治性AML,5年生存率大约20%~25%。美国2019年新确诊的AML患者大约有21380例,死亡病例大约10590例。

恩西地平

  恩西地平的疗效在一项纳入199例携带IDH2突变的复发或难治性AML患者的单臂研究中得到证实。结果显示,在接受最短6个月的治疗后,大约19%的患者实现完全缓解,中位缓解持续期为8.2个月。4%的患者实现部分血液学缓解,中位缓解持续期9.6个月。在157例因为AML需要输血或血小板的患者中,34%在接受恩西地平治疗后不再需要输血。

  恩西地平最常见的不良反应包括恶心、呕吐、腹泻、胆红素升高、食欲下降。孕妇或哺乳期妇女禁止使用恩西地平。如有需要,请咨询康必行海外医疗医学顾问:4006-130-650或扫码添加下方微信,我们将竭诚为您服务!

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(责任编辑:康必行-小雪)
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