2020年4月17日，胆管癌患者迎来了一个重磅好消息！FDA加速批准Incyte公司Pemazyre（培米替尼），用于治疗既往接受过治疗的携带成纤维细胞生长因子受体2（FGFR2）融合或重排的局部晚期或转移性胆管癌患者，批准时间比预定的5月30日审批日期提前了一个半月，这也是FDA批准的首个胆管癌靶向疗法。

　　培米替尼是针对FGFR亚型1/2/3的强效选择性口服抑制剂，在既往临床研究中已证实该药物对FGFR基因突变的肿瘤细胞具有选择性的药理学活性。此药二线治疗胆管癌患者的有效率ORR达35.5%，疾病控制率DCR为82%，成为胆管癌历史上第一个靶向药物！具有划时代的意义！

　　靶向FGFR的药物培米替尼在前期FGFR2基因融合或重排胆管癌患者中的临床研究显示，该靶向药物对晚期胆管癌患者具有显著的疗效，且安全性好。该研究共纳入146例经过≥1线治疗的晚期胆管癌患者，分为3个队列：A是FGFR2融合/重排（107例），B是其他FGFR突变（20例），C是非FGFR突变（18例），1例患者未定。所有患者均接受培米替尼治疗（13.5mg,每天1次，用2周歇1周）。

　　结果显示，A组客观缓解率（ORR）为35.5%，其中3例（2.8%）患者完全缓解（CR），35例（32.7%）患者部分缓解（PR），50例（46.7%）患者疾病稳定，疾病控制率为82%。B组和C组的ORR为0%。相比其他两个队列，队列A的患者对药物有效响应的比例大很多，有效时间也长得多。A组的DOR中位数为7.5个月，PFS和OS中位数分别为6.9和21.1个月。相比其他两个队列，生存期得到大幅度延长，意味着的患者用培米替尼治疗效果非常不错。

　　在安全性方面，培米替尼最常见（≥20%）的不良反应包括电解质紊乱（高磷血症和低磷血症）、脱发、腹泻、指甲毒性、疲劳、消化不良（味觉失灵）等，其不良事件的发生率和其他选择性FGFR抑制剂类似，整体上耐受性好，毒副作用可控。

　　FGF/FGFR通路的异常激活可以使肿瘤细胞以“自给自足”的方式维持生长，所以FGFRs成为肿瘤治疗的新靶点。临床数据显示，胆道癌中有13%~20%的患者携带FGFR2融合。因此，胆管癌患者若想要采用培米替尼治疗首先需要确定是否携带FGFR2基因突变，想要进行基因检测的癌友们详情可以咨询全球肿瘤医生网医学部，若是做过基因检测的癌友可以将检测报告提交给医学部进行病情评估。如有需要，请咨询康必行海外医疗医学顾问：4006-130-650或扫码添加下方微信，我们将竭诚为您服务！

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