RET基因突变大多数发生在MTC,高选择性RET抑制剂针对RET的融合突变及点突变均有明显的治疗效果。相比于多靶点激酶抑制剂的非选择性性质，高选择性RET抑制剂显示出更显著的疗效和更低的严重不良事件发生率。
近日，小分子高选择性RET抑制剂帕拉西替尼（BLU-667）取得令人欣喜的进展，在2020年ESMO会议上公布的ARROW研究结果中：既往未经治疗RET突变型MTC患者ORR达74%；经治MTC患者ORR也达到了60%，90%的患者达到18个月中位DOR；RET融合阳性MTC患者ORR为91%，疾病控制率（disease control rate, DCR）达到了100%；常见不良反应为高血压、腹泻、疲劳等，其耐受性较好。结果证明了帕拉西替尼对于RET突变MTC的确切疗效20.FDA在2020年12月批准帕拉西替尼用于治疗晚期或转移性RET突变和RET融合阳性MTC患者。
MTC具有众多基因突变，为全身系统治疗提供许多潜在靶点。在MTC诊断的早期重视基因检测，既可以为治疗和预后提供指导信息，对有风险的家族成员采取积极干预处理；还可以明确治疗靶点，为晚期MTC患者争取更多的治疗有效率与生存时间。如有需要，请咨询康必行海外医疗医学顾问：4006-130-650或扫码添加下方微信，我们将竭诚为您服务！
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