2021年6月7日Aduhelm被批准用于治疗阿尔茨海默症，商品名为Aduhelm.阿尔茨海默症可谓新药研发的大坑，FDA历史上仅批准5款AD药物，且均为对症药物，无法逆转疾病进程。（注：FDA历史上批准了5个AD药物，1993年他克林；1996年多奈哌齐；2000年卡巴拉汀；2001年加兰他敏；2003年盐酸美金刚；2014年美金刚/多奈哌齐复方制剂。）
Aβ理论为阿尔茨海默症发病机制的主要假说之一，众多药企开发了多款针对Aβ的抗体药物。Aduhelm特异性靶向寡聚Aβ，一度被认为最有希望的Aβ抗体。GV-971也从Aβ出发，最终机制却转向脑肠轴的故事。
Aduhelm最初在2019年3月，宣布三期临床失败。不久后，经过全数据集分析，又宣称得到不同结果。新的结果是第一项三期临床EMERGE研究中，高剂量组Aduhelm达到主要终点CDR-SB、次要终点MMSE、ADAS-Cog等，具有统计学显著性差异。第二项三期临床ENGAGE研究中，主要终点和次要终点均未达到统计学的显著性差异。
面对结果不一致的两项三期临床，2020年11月，FDA专家委员会以10票反对、1票弃权的结果建议拒绝批准Aduhelm.经过临床结果反转，和FDA审评的波折，Aduhelm此次获批实属意外。除Aβ抗体外，AD领域2020年以来也收获了一些好消息。2020年12月16日，法国生物技术公司AB Science宣布Masitinib治疗轻度至中度阿尔茨海默症的2/3期临床获得成功。2021年1月11日，礼来宣布其Aβ单抗Donanemab治疗阿尔茨海默症的二期临床取得积极数据。相对安慰剂，Donanemab组iADRS下降32%。如有需要，请咨询康必行海外医疗医学顾问：4006-130-650或扫码添加下方微信，我们将竭诚为您服务！
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