2021年5月29日，美国FDA宣布加速批准安进（Amgen）公司开发的索托拉西布（sotorasib）上市，用于治疗肿瘤携带 KRAS G12C突变的非小细胞肺癌（NSCLC）患者 。这些患者至少接受过一种前期全身性治疗。这是全球范围内首款靶向 KRAS 蛋白的抗肿瘤药物 。索托拉西布（sotorasib）的获批上市距离安进公司提交新药上市申请（NDA），仅仅6个月。

　　KRAS基因属于RAS家族，是人类癌症中常见的基因突变之一，存在于90%的胰腺癌中，30-40%的结肠癌中，15-20%的肺癌中（大多为非小细胞肺癌）。近年来，研究人员发现，KRAS G12C是一种特定的KRAS亚突变，是第12个密码子的甘氨酸被半胱氨酸取代，约占所有KRAS突变的44％，其中非小细胞肺癌腺癌中最常见，占14％，其次是大肠腺癌占3~4%，胰腺癌占2％，全球每年超过100000人确诊为KRAS G12C突变。

　　这次FDA的优先审批是基于索托拉西布关键的CodeBreaK 100 2期临床试验的数据（NCT03600883）。这项试验纳入了124例KRASG12C突变的晚期非小细胞肺癌患者，这些患者都接受过不只一种化疗或免疫疗法后疾病进展的，临床上非常难治的极晚期患者，接受索托拉西布的治疗。结果显示：客观缓解率（ORR）为37.1％，其中包括3例完全缓解和43例部分缓解，疾病控制率为80.6％。中位反应持续时间为10个月。值得一提的是，81％的患者都出现了肿瘤缩小（n = 101/124），对sotorasib治疗有反应的所有患者中，最佳肿瘤缩小的平均值为60％！

　　索托拉西布耐受性非常好，主要不良反应为食欲下降、腹泻、乏力、头痛、咳嗽、潮热和恶心，没有发现剂量限制毒性和与药物有关的4级以上不良反应。

　　一位为55岁男性NSCLC患者，既往尝试了几乎所有的治疗方案，（包括化疗、厄洛替尼、PD1、dasatinib、M3541）均以失败告终，后用索托拉西布（360mg），肿瘤缩小了67%，并且在用药18周时达到完全缓解，病灶已经消退到无法测量。索托拉西布是第一个针对KRAS基因突变而批准的靶向药，打开了历史性的缺口，给KRAS突变的患者带来救赎！如有需要，请咨询康必行海外医疗医学顾问：4006-130-650或扫码添加下方微信，我们将竭诚为您服务！

　　更多药品详情请访问  索托拉西布  https://www.kangbixing.com/drug/stlxb/