吉列替尼是一款FMS样FLT3抑制剂，对FLT3跨膜区内部串联重复（ITD）和FLT3酪氨酸激酶结构域（TKD）2种不同的突变具有抑制作用。在美国，FDA已于2018年11月批准了吉列替尼上市，用于治疗携带FLT3基因突变的复发/难治性急性骨髓性白血病成人患者。这些患者的基因突变需要被FDA批准的伴随诊断确认。它是第一种被批准用于单药治疗复发或对初始治疗无反应的具有FLT3突变AML患者的药物。

　　2021年2月4日，中国国家药品监督管理局（NMPA）批准富马酸吉列替尼片（gilteritinib,Xospata）上市，用于治疗采用经充分验证的检测方法检测到携带FMS样酪氨酸激酶3（FLT3）突变的复发或难治性（耐药）急性髓系白血病（AML）成人患者。吉列替尼于2020年7月获得NMPA的优先审评资格，并在2020年11月被列入第三批临床急需境外新药名单，在加速通道下，今已获得批准。

　　临床急需新药主要是一些国外上市我国尚未上市的罕见病新药，以及用于防治严重危及生命或严重影响生活质量的疾病，且尚无有效治疗手段或具有明显临床优势的新药。

　　在二线治疗FLT3突变的复发/难治性AML的关键III期临床试验（ADMIRAL）中，共纳入371例血液或骨髓检测到FLT3突变的复发或难治性AML患者，受试者以2：1的比例随机分配，分别接受吉列替尼（120mg）或挽救性化疗。与挽救性化疗相比，吉列替尼可显著延长OS （9.3 vs. 5.6个月），降低死亡风险达36%（HR为0.64）。此外，吉列替尼组和化疗组的中位无事件生存期分别为2.8个月和0.7个月（HR,0.79）；伴有完全或部分血液学恢复的完全缓解的患者百分比分别为34.0%和15.3%；完全缓解的患者百分比分别为21.1%和10.5%。

　　安全性方面，吉列替尼组的3级或更高级别不良事件和严重不良事件发生率低于化疗组；吉列替尼最常见的3级或更高级别不良事件为发热性 中性粒细胞减少（45.9%）、贫血（40.7%）和血小板减少（22.8%）。

　　额外的中国患者药代动力学数据来自正在进行的III期临床试验COMMODORE.这是一项多中心开放性随机对照研究，用于比较吉列替尼与挽救性化疗在复发性或难治性FLT3突变AML成人患者中的疗效。试验的主要终点为OS,另外也将比较吉列替尼与挽救性化疗的无事件生存和完全缓解率，以评估安全性并判断整体有效性。受试者以1:1比例随机分配，分别接受吉列替尼（120 mg）或挽救性化疗，研究正在进行中。如有需要，请咨询康必行海外医疗医学顾问：4006-130-650或扫码添加下方微信，我们将竭诚为您服务！

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