急性髓系白血病（AML）是一组起源于髓系的造血干细胞的恶性克隆性疾病，包括所有非淋巴细胞来源的急性白血病，是一组具有高度异质性的疾病群，它可以由正常髓系细胞分化发育过程中不同阶段的造血祖细胞恶变转化而来。该病侵袭性极高，大多数AML患者最终会复发。R/RAML的预后较差，五年生存率约为27％。
美国癌症生物制药公司Agios近日宣布，其研发的靶向新药依维替尼（ivosidenib）已获FDA批准，用于易感异柠檬酸脱氢酶-1（IDH1）突变的复发性或难治性急性髓系白血病（R/RAML）成人患者。
临床中，约有6%~10%的AML患者存在异柠檬酸脱氢酶（IDH）1突变。突变的IDH会减少α-酮戊二酸转化为戊二酸（2-HG），导致组蛋白过度甲基化和阻碍髓系的分化，而且还可能通过诱导Bcl2活化和抑制同源重组产生致白血病作用。
此前，一直没有针对此类突变的有效药物，而依维替尼（ivosidenib）是第一个强效、选择性的IDH1突变型（mIDH1）口服小分子抑制剂，主要通过抑制代谢物2-羟基戊二酸二乙酯（2-HG）使细胞能够正常代谢和分化。
试验数据表明，伴有IDH1突变的复发/难治性AML患者接受单药的依维替尼治疗，耐受性及安全性良好，该药能诱导持久的缓解（CR+CRh率为32.8%）和改善患者预后，帮助患者实现和维持对输血不依赖的状态。
对携带IDH1突变的AML患者而言，依维替尼正是他们一直在等待的与传统化疗完全不同的新治疗方案。目前Agios公司也正在开展研究，评估依维替尼用于携带IDH1突变的新诊AML、胆管癌、低级别神经胶质瘤的潜力。如有需要，请咨询康必行海外医疗医学顾问：4006-130-650或扫码添加下方微信，我们将竭诚为您服务！点击拓展阅读：依维替尼(TIBSOVO/IVOSIDENIB)可治疗急性髓系白血病吗？
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