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依帕伐单抗(GAMIFANT)已获批治疗儿童或成年原发性HLH患者

时间:2021-08-27 11:17 来源:药品咨询 作者:康必行-小喆

  根据中国国家药监局药品审评中心(CDE)官网最新公示,由Swedish Orphan Biovitrum AB(下称Sobi公司)、Patheon Italia公司和苏庇医药共同提交的三项依帕伐单抗注射液(emapalumab)的新药上市申请已获得受理。这款药物曾获得美国FDA授予的突破性疗法认定、优先审评资格和孤儿药资格。

  2018年,依帕伐单抗获得FDA批准,用于治疗儿童或成年原发性噬血细胞性淋巴组织细胞增多症(HLH)患者。根据Sobi公司早前新闻稿描述,依帕伐单抗是FDA批准的首款针对HLH的抗体疗法,这代表着治疗原发性HLH领域24年来的首个重大突破。

  根据CDE官网信息,此次为依帕伐单抗注射液首次在中国递交新药上市申请。公开资料显示,依帕伐单抗最初由Novimmune SA公司开发,Sobi公司于2018年通过独家许可协议获得了依帕伐单抗的全球使用权。

依帕伐单抗

  根据《新英格兰医学杂志》早前发布的文章,依帕伐单抗是一款与干扰素γ(IFNγ)结合的单克隆抗体。从作用机理来看,依帕伐单抗能够与IFNγ结合并且中和它的作用。IFN-γ是诱导细胞凋亡的关键细胞因子,INFγ的大规模过度表达被认为是导致免疫系统过分激活的主要原因,这最终会导致器官衰竭。

  《新英格兰医学杂志》发表的一项全球多中心、单臂、关键性2/3期临床研究,依帕伐单抗治疗儿童原发性HLH获得积极结果,研究证实了它是原发性HLH患者的有效靶向治疗方案。

  该研究共计34例患者接受依帕伐单抗治疗;26例患者完成了研究。结果显示,在完成8周治疗后,经治组(n=27)和整个研究组(加上7例未经治患者,n=34)分别有63%、65%的患者病情缓解,这显著高于预设的零假设40%;两组分别有70%、65%的患者能够开展造血干细胞移植(HSCT);在最后一次观察中,两组分别有74%、71%的患者仍存活。

  2018年,美国FDA已批准依帕伐单抗用于治疗儿童或成年原发性HLH患者。这些患者患有复发/难治性疾病,在接受常规HLH疗法后疾病继续恶化,或对常规疗法不耐受。如有需要,请咨询康必行海外医疗医学顾问:4006-130-650或扫码添加下方微信,我们将竭诚为您服务!点击拓展阅读:依帕伐单抗(GAMIFANT)可治疗噬血细胞性淋巴组织细胞增多症?

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(责任编辑:康必行-小喆)
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