甲状腺癌是一种重大疾病，每年美国估计有3.7万例患者(占所有新诊断的肿瘤约2．5%)，其中有1630人死于甲状腺癌。虽然甲状腺髓样癌只占甲状腺癌的5%～8%，但其死亡人数与其在甲状腺癌中所占的比例极不相符。转移性甲状腺髓样癌(MTC)发病原因为原癌基因(RET)突变。目前治疗方法为外科手术切除，针对转移性MTC,放射治疗(放疗)和化学治疗(化疗)均不敏感，应用新型分子靶向治疗可明显延长患者生存期。
卡博替尼是一种多靶点分子靶向药物，具有显著的抗癌活性，美国食品药品管理局(FDA)批准该药应用治疗MTC,开创了MTC靶向治疗的新时代。针对330例转移MTC患者，开展了一项国际、多中心、随机、双盲、对照试验评估卡博替尼的安全性和疗效。患者纳入研究前14个月内，需要由独立放射学评审委员会(IＲＲC)(89%)或经主治医生(11%)确认患者有疾病活动进展的证据。
患者被随机(2∶1)接受卡博替尼140 mg(n=219)或安慰剂(n=111)口服每天1次，直至经主治医生确定肿瘤发展或毒性不能耐受而停止。按年龄(≤65岁或＞65岁)和以前使用酪氨酸激酶抑制剂(TKI)(是或否)随机分层。卡博替尼治疗组患者的中位无进展生存期达11．2个月，而相应的安慰剂组只有4个月。卡博替尼组与安慰剂组相比无进展生存期延长了75%，超过了原来的实验设计预期值。卡博替尼作为一种抑制MET,VEGFＲ2和ＲET的酪氨酸激酶抑制剂，临床试验已证实其在治疗MTC有快速明确并且比较显著的临床疗效及较好的安全性。如有需要，请咨询康必行海外医疗医学顾问：4006-130-650或扫码添加下方微信，我们将竭诚为您服务！
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