多发性骨髓瘤是浆细胞异常增生的无法治愈的血液恶性肿瘤,可影响骨髓中白细胞、红细胞和干细胞的生成。我国发病率约为2-3/10万,已经超过急性白血病,成为血液系统第2大恶性肿瘤,发病年龄主要分布在50-65岁。多发性骨髓瘤起病隐匿,多数患者确诊时已是中晚期。
而泊马度胺于2013年2月获美国食药监局(FDA)批准上市,适用于既往已接受至少两种治疗包括来那度胺和硼替佐米,且被证实疾病进展或末次治疗完成60天内的多发性骨髓瘤患者。
治疗方面,一项II期临床试验(口服泊马度胺联合地塞米松治疗84例复发/难治MM患者)显示:ORR分别为35%和34%;组间中位持续缓解时间、疾病进展时间和PFS相似,分别为7.3、5.4和4.6个月;18个月OS率为44%,中位OS为4.9个月。此外,还有多个I期、II期临床试验表明,泊马度胺治疗复发/难治性多发性骨髓瘤的RR率均在30%以上。
而出了多发性骨髓瘤之外,泊马度胺对于卡波西肉瘤也有一定的治疗效果,也有一项重要的开放标签/单臂临床试验(12-C-0047)研究表明,口服5mg泊马度胺(18例HIV阳性,10例HIV阴性),直至疾病进展或出现不可接受的毒性:18名HIV阳性患者中,总缓解率为67%、中位缓解期为12.5个月;10例HIV阴性患者中,总缓解率为80%、中位缓解时间为10.5个月。如有需要,请咨询康必行海外医疗医学顾问:4006-130-650或扫码添加下方微信,我们将竭诚为您服务!
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