诺华（Novartis）公司宣布，美国FDA批准其MET抑制剂卡玛替尼（capmatinib）上市，治疗携带MET基因外显子14跳跃突变的晚期非小细胞肺癌（NSCLC）患者。这些患者的基因突变需要经过FDA批准的检测确认。新闻稿指出，这是FDA批准的针对这一特定患者群的首款靶向疗法。
卡玛替尼是一种针对MET的激酶抑制剂，包括外显子14跳跃产生的突变体。MET外显子14跳过会导致蛋白质缺失调控域，从而降低其负调控，从而导致下游MET信号传导增加。卡玛替尼抑制由缺乏临床上可达到的外显子14浓度的突变MET变体驱动的癌细胞生长，并在源自人肺肿瘤的鼠肿瘤异种移植模型中表现出抗肿瘤活性，该突变导致MET外显子14跳跃或MET扩增。卡玛替尼抑制由肝细胞生长因子结合或由MET扩增触发的MET磷酸化，以及MET介导的下游信号蛋白的磷酸化以及MET依赖性癌细胞的增殖和存活。卡玛替尼最初由Incyte发现，诺华在2009年获得它的研发和推广许可。此前，FDA曾授予它突破性疗法认定和孤儿药资格，也对它的新药申请颁发了优先审评资格。
FDA的批准是基于名为GEOMETRY mono-1的2期临床试验，在这项试验中，研究人员招募了97名带有MET外显子14跳跃突变的晚期或转移性NSCLC患者。研究结果表明，无论患者先前是否曾接受过治疗，卡玛替尼均能带来显著治疗效果。在初治和经治患者中，卡玛替尼的总缓解率分别为68%（95% CI: 48-84）和41%（95% CI: 29-53）。两组患者的中位缓解持续时间分别是11.14个月和9.72个月。如有需要，请咨询康必行海外医疗医学顾问：4006-130-650或扫码添加下方微信，我们将竭诚为您服务！
更多药品详情请访问 卡玛替尼 https://www.kangbixing.com/drug/kmtn/
添加康必行顾问，想问就问
