地夫可特，是属于激素类药物，相当于泼尼松龙10～20倍，肝功能不好的患者不宜用，这也是迄今为止唯一经过临床验证可以延缓肌营养不良的药物。但它的效果只限于使病情发展减慢，而不能使病情逆转，也很难使病情停止发展。
美国FDA批准地夫可特（51外显子跳跃）用于治疗杜氏营养肌不良症（DMD）患者后，今年再次批准地夫可特用于5岁以上DMD患者。地夫可特是一个很老的糖皮质激素药物，并不是新药。只是根据临床治疗研究，新增加了治疗DMD的适应征。地夫可特和强的松在改善运动功能方面是等效的，在治疗的第一年，强的松比地夫可特更与体重增加相关，然而，地夫可特可能产生白内障的风险更大。地夫可特可能会导致肌营养不良患者的肝肾功能异常，因此在服药后3个月左右要检测肝肾功能，以后也要定期复查。如果肝肾功能超过正常上限3倍，不建议继续使用。此外，若肌营养不良患者出现服药后肌无力反而明显加重，这部分患者也不宜继续使用。
在地夫可特，其实与其它激素一样，同样可以出现许多副作用，例如：脸浮肿，体重增加，食欲增加，上呼吸道感染，咳嗽，日间尿频，多毛症，向心性肥胖，高血糖，等。在治疗ＤＭＤ中，地夫可特推荐的剂量为：0.9mg/kg/天，每天1次。与其它激素一样，长时间使用激素，不能突然停药，突然停药可能出现危及生命的肾上腺皮质功能不全。如有需要，请咨询康必行海外医疗医学顾问：4006-130-650或扫码添加下方微信，我们将竭诚为您服务！
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