2020年9月，帕拉西替尼（pralsetinib）率先获得美国FDA批准治疗肺癌，2020年12月获FDA批准治疗甲状腺癌。在美国，该药适用于治疗：

　　（1）经FDA批准的检测方法检测证实为转移性RET融合阳性非小细胞肺癌的成年患者；

　　（2）需要系统治疗的12岁及以上晚期或转移性RET突变甲状腺髓样癌成人和儿童患者；

　　（3）以及需要系统治疗且放射性碘（如适用）难治的12岁及以上晚期或转移性RET融合阳性甲状腺癌成人和儿童患者。

　　2021年3月，国家药品监督管理局（NMPA）批准普拉替尼（pralsetinib）以商品名普吉华上市销售，用于既往接受过含铂化疗的RET基因融合阳性的局部晚期或转移性非小细胞肺癌（NSCLC）成人患者的治疗。

　　2021年5月Blueprint Medicines公布口服、强效、选择性RET抑制剂帕拉西替尼（中文商品名：普吉华，通用名：pralsetinib,普拉替尼）1/2期ARROW试验的更新数据。结果显示，在转移性RET融合阳性的非小细胞肺癌（NSCLC）和其他晚期实体瘤中，帕拉西替尼具有持久的临床益处。

　　帕拉西替尼在先前没有接受过治疗（naive,初治）和先前接受过治疗（experienced,经治）的RET融合阳性NSCLC患者中均显示出持久的临床益处：初治患者ORR为79%，经治患者ORR为62%。特别值得一提的是，该试验在研究期间对患者入组标准进行了一次扩展，以便同时纳入符合一线标准护理化疗的患者，在入组标准扩展后入组的初治患者中，ORR达到了88%。

　　此外，帕拉西替尼在NSCLC和甲状腺癌之外的多种RET融合阳性肿瘤类型中也显示出了临床活性（ORR=53%，中位DOR为19.0个月），其安全性与先前报道的一致。ASCO年会上公布的数据纳入了缓解可评估人群，包括接受400mg每日一次的起始剂量帕拉西替尼治疗的216名RET融合阳性NSCLC患者、19名其他RET融合阳性实体瘤患者。RET融合阳性NSCLC:中位随访17.1个月，帕拉西替尼在先前没有接受过治疗（naive,初治）和先前接受过治疗（experienced,经治）RET融合阳性NSCLC患者中均显示出持久的临床益处。在68例初治患者中，总缓解率（ORR）为79%（95CI:68%，88%），完全缓解率（CR）为6%，靶肿瘤完全消退率为10%，部分缓解率（PR）为74%。中位缓解持续时间（DOR）尚未达到（95%CI:9.0个月，未达到）。对于初治患者，最初的研究方案仅限于研究者确定不符合一线标准护理铂类化疗的患者，这可能是由于年龄、共存疾病或其他不良预后因素所致。这一资格限制在2019年7月被取消，目标是纳入更能反映真实世界实践的人群。对入组标准扩展后入组的初治患者（n=25）开展的一项探索性分析显示，ORR为88%（95%CI:69%，98%），均为PR.在126名曾接受过铂类化疗的患者中，ORR为62%（95%CI:53%，70%），CR为4%，靶肿瘤完全消退率为12%，PR为58%，DOR中位数为22.3个月（95%CI:15.1个月，未达到）。其他RET融合阳性实体瘤：中位随访时间12.1个月，在先前接受过多种疗法（heavily pre-treated）的患者群体中，帕拉西替尼在多种其他RET驱动的肿瘤类型中显示出临床活性。在19例NSCLC和甲状腺癌以外的RET融合阳性实体瘤患者中，ORR为53%（95%CI:29%，76%），中位DOR为19.0个月（95%CI:5.5个月，不可估计）。在胰腺癌、胆管癌、结肠癌、肺癌（NSCLC除外）、间充质细胞癌、涎腺管癌、汗腺癌和胸腺癌以及原发不明癌症患者中，观察到肿瘤体积缩小。在3例胰腺癌患者中，有1例CR,2例PR.

　　安全性数据：截至2020年11月6日的数据截止日期，共有471名患者被纳入研究，接受400mg每日一次的起始剂量帕拉西替尼治疗。在所有肿瘤类型中，帕拉西替尼的耐受性良好，没有观察到新的安全信号。研究人员报告的最常见的治疗相关不良事件（TRAE,≥20%）为中性粒细胞减少、天冬氨酸转氨酶（AST）升高、贫血、白细胞计数下降、丙氨酸转氨酶（ALT）升高、高血压、便秘和乏力。总的来说，有6%的患者因TRAE而停止服用帕拉西替尼。如有需要，请咨询康必行海外医疗医学顾问：4006-130-650或扫码添加下方微信，我们将竭诚为您服务！点击拓展阅读：帕拉西替尼/普雷西替尼(PRALSETINIB)治疗甲状腺癌的效果如何？

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