2019年4月28日诺西那生钠注射液上市，诺西那生钠注射液用于治疗 5q 脊髓性肌萎缩症 (Spinal Muscular Atrophy,以下简称 SMA)。5q SMA 是该病最常见的形式，约占所有 SMA 病例的 95%。诺西那生钠注射液是在中国首个获批治疗 SMA 的药物。SMA 是导致婴儿死亡的主要遗传原因，其特点是进行性、使人衰弱的肌肉无力。

　　SMA是一种罕见的遗传性神经肌肉疾病，以脊髓和下脑干中运动神经元的丢失为特征，从而导致严重的、进行性肌肉萎缩和无力。最终，SMA患者可能丧失行动能力，并且难以完成呼吸和吞咽等基本生活功能，从而导致重大的医疗干预和护理帮助。如果不进行治疗，大多数患有较严重疾病类型（SMA I型）的婴儿在没有呼吸干预的情况下，无法活到两岁。

　　有专家展开一项研究，研究对象为首次治疗时年龄不超过 6 周的婴儿，这些婴儿被基因诊断为患有 SMA,但在首次治疗时尚未出现任何症状。本研究的目的是确定症状开始前治疗是否能够预防或延迟 SMA 症状的发生。研究受试者实现了运动里程碑的进步其中包括 100% 的患者能够独坐，88% 的患者能够行走。在做出研究数据分析时所有研究的受试者年龄都在 14 个月或以上。该研究没有发现新的药物安全问题。

　　还有一项为期 13 个月的、全球性多中心、双盲、假治疗对照的三期临床研究，研究受试者是 121 名婴儿早发型 SMA 患者（很可能发展为 SMA-I 型）。这一关键研究评估了年龄在 6 个月以下出现 SMA 疾病症状和体征的患者接受治疗的疗效和安全性，研究结果为接受诺西那生钠注射液治疗的患者与未接受诺西那生钠注射液治疗的研究受试者相比，在运动功能方面取得了并且保持了临床上有意义的改善，根据 Hammersmith 婴儿神经系统评估第二部分（Hammersmith Neurological Examination section 2 - HINE-2）的评估结果，两组的改善比例相应为 51% 比 0%。HINE-2 是一个基于特定指标评估 8 项运动里程碑类型的评估体系。如有需要，请咨询康必行海外医疗医学顾问：4006-130-650或扫码添加下方微信，我们将竭诚为您服务！

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