恩西地平（enasidenib）获批用于治疗罹患复发性或难治性急性骨髓性白血病（AML），且带有IDH2突变的成人患者。值得一提的是，这是首款针对IDH2的口服抑制剂，也是美国FDA批准的唯一一款针对这一患者群体的疗法。

　　AML是一种血液癌症，病情进展迅速。作为最常见的一种急性白血病，它每年在美国带来超过21000个新病例。这一疾病预后较差，大部分患者会最终出现疾病复发，他们的治疗前景也极不乐观。在AML中，大约有8%-19%的患者带有IDH2突变。这种突变会抑制正常的血细胞发育，带来过多不成熟的血细胞。

　　由Agios与Celgene带来的恩西地平正是一款IDH2抑制剂。通过抑制突变的IDH2蛋白，这款新药有望起到控制病情的作用，它的疗效也在临床试验中得到了验证。之前，它曾获美国FDA颁发的优先审评资格和孤儿药资格。

　　在一项公开标签、单臂、多中心的临床试验中，研究人员招募了199名成人患者，他们都患有复发性或难治性AML,且都带有IDH2突变。其中，至少有一半的患者曾接受过2项或更多的抗癌疗法。在研究中，患者们接受了每日100mg的初始剂量，直至病情出现进展，或出现无法接受的毒性。研究表明，恩西地平能给患者带来完全缓解（CR），或是部分血液学改善的完全缓解（CRh）。两者综合起来的数据是23%（n=46）（95% CI:18%，30%），中位数的缓解持续时间为8.2个月（95% CI:4.3，19.4）。对于这些患者来说，出现首次缓解的中位数时间为1.9个月（范围0.5个月到7.5个月不等），出现最佳缓解的中位数时间为3.7个月（范围0.6个月到11.2个月不等）。这款新药的安全性同样在临床试验中得到了评估。基于它彰显的疗效与安全性，美国FDA批准它上市，比预定日期早了将近1个月！

　　“美国FDA在这款新药进入临床后4年，就批准它上市。我希望能从我们高产的发现平台中，为癌症和罕见遗传病患者带来更多同类首款（first-in-class）的精准医学新药，”Agios的首席执行官David Schenkein博士说道：“我们期待与Celgene密切合作，共同对恩西地平进行推广，使全美罹患这一恶性疾病的患者能用上它。”

　　“美国FDA批准的恩西地平是首款治疗带有IDH2突变的复发性或难治性AML的疗法。我们非常感谢FDA在让这款新药尽快走向患者过程中的努力，它比预期的PDUFA日期要提早了数周，”Celgene的首席执行官Mark Alles先生说道：“这个里程碑彰显了Celgene独特研究模型的价值。我们和合作伙伴们能为患者带来积极正面的影响，与Agios的合作就是这样一个优秀例子。”如有需要，请咨询康必行海外医疗医学顾问：4006-130-650或扫码添加下方微信，我们将竭诚为您服务！

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