2017年，美国食品药品监督管理局批准了恩西地平治疗成人R/R AML患者。此前，MDS和AML常被视为一个统一体。然而，尽管它们涉及几种常见的体细胞基因突变，但它们的生物学和临床表现明显不同。尽管IDH2突变在MDS患者中并不常见，但它可以影响DNA甲基化并调节表观遗传学，而表观遗传学是决定肿瘤代谢产物R-2-羟基戊二酸产生的关键因素，并可导致MDS患者预后不良。对于以前未能治疗的MDS患者，几乎没有其他选择(主要是未能使用去甲基化药物治疗)。而且无论是低危还是高危患者，治疗失败后的生存时间都很短。无论是在疾病初期、随访期间还是治疗失败后，MDS的分子生物学特征可以帮助临床医生判断患者是否适合靶向治疗(包括恩西地平)，这也决定了患者的预后。

　　研究人员观察到，对恩西地平敏感的患者除了IDH2突变外，几乎没有共突变。以前的证据表明，MDS患者携带的共突变数量对患者的预后有很大影响。此外，MDS的克隆构型不仅随着疾病的自然发展而变化，而且决定了疾病的发展方向。然而，尚不清楚配置变化如何影响和响应治疗。同时，独立突变之间的相关性、不同突变之间的相互作用以及等位基因的负担也是未来亟待解决的问题。治疗过程中IDH2突变的等位基因频率变化可能为阐明恩西地平的作用机制提供线索。

　　在AG221-C-001研究中，还发现使用恩西地平不能治愈MDS.研究人员推测，这可能是由于突变基因的扩增，导致恩西地平单药治疗效果有限。几十年来，研究人员一直试图找到治疗血液恶性肿瘤的灵丹妙药，尤其是在急性髓细胞白血病和MDS.消除细胞成熟障碍和诱导细胞分化已成为临床前和临床研究中的一个长期主题。目前，研究人员已经能够评估特定分子靶向药物(包括全反式维甲酸、伊马替尼、布洛芬等)的积极疗效。)，还可以通过使用恩西地平恢复AML患者和IDH2突变的MDS患者的细胞分化能力。

　　恩西地平作为单药治疗方案，具有耐受性高、活性高、可口服等优点。在AG221-C-001研究中也证明了它能使IDH2突变的MDS患者在一定时间内获得持续缓解。本研究的结果还表明，恩西地平可能与其他活性药物联合使用，以改善MDS病患者的预后，这些患者罕见但预后不良。如有需要，请咨询康必行海外医疗医学顾问：4006-130-650或扫码添加下方微信，我们将竭诚为您服务！

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