强效、高选择性的 IDH1 抑制剂依维替尼获得 FDA 批准，用于治疗经检测携带 IDH1 突变的 AML 成人患者。目前获批的适应证包括复发性或难治性 AML 成人患者，以及年龄 ≥75 岁或因合并症无法使用强化诱导化疗的新诊断 AML 成人患者。既往研究表明，将阿扎胞苷加入依维替尼可增强mIDH1抑制相关的分化和凋亡。
该研究旨在评估依维替尼（500 mg,1/日，口服）联合阿扎胞苷（75 mg/m2，28天疗程的前7天用药，皮下注射）用于不适合做强化诱导化疗的新确诊的mIDH1 AML患者的疗效和安全性。
共23位患者接受依维替尼联合阿扎胞苷治疗（中位年龄76岁）。发生于10%以上的患者的治疗相关≥3级不良反应有中性粒细胞减少（22%）、贫血（13%）、血小板减少（13%）和心电图QT间期延长（13%）。令人特别关注的不良反应包括所有级别的IDH分化综合征（17%）、所有级别的心电图QT间期延长（26%）和≥3级白细胞增多症（9%）。中位治疗持续15.1个月；截止2019年2月19日，10位患者仍在继续治疗。总体缓解率为78.3%（18/23），完全缓解率为60.9%（14/23）。中位随访16个月，缓解患者的中位缓解持续时间未达到。12个月存活率估计为82.0%。14位获得完全缓解的患者中有10位（71.4%）的骨髓单核细胞中的mIDH1得以清除。依维替尼试验当中治疗的相当一部分为年龄大、病情难治复杂、预后较差的 AML 患者，能够取得这样的整体疗效数据非常令人欣喜。同时。在安全性和耐受性上，依维替尼也有良好的表现。如有需要，请咨询康必行海外医疗医学顾问：4006-130-650或扫码添加下方微信，我们将竭诚为您服务！
添加康必行顾问，想问就问
