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米哚妥林/雷德帕斯(MIDOSTAURIN)治疗急性髓系白血病效果如何?

时间:2021-10-18 15:44 来源:医药查询 作者:康必行-小菲

  FDA于2017年4月批准米哚妥林可与化疗药物联用治疗FLT3阳性的AML初治患者,米哚妥林被美国FDA指认为“突破性疗法”,从而为其最后获得批准铺平了道路。

米哚妥林

  米哚妥林是一种口服多靶酪氨酸激酶抑制剂,可抑制多种激酶,米哚妥林的抗AML活性首次是在2002年的一项药物筛选中发现的,Weisberg等人发现米哚妥林的可以在FLT3突变的Ba / F3白血病细胞和小鼠模型中诱导细胞G1期停滞和细胞凋亡。在随后的研究中,Grundler等人证明了米哚妥林可以抑制FLT3-ITD编码的蛋白,该蛋白被认为是AML中最常见和最具危险性的突变之一。

  该试验共纳入717名新诊断为FLT3 突变的AML患者,并随机给予标准化疗(道诺霉素+阿糖胞苷)+ 米哚妥林/安慰剂诱导和巩固治疗,并维持治疗1年。治疗期间可给予移植治疗(57%的患者接受了移植)。中位随访期为57个月。结果显示,总生存期和无事件生存期均明显改善。米哚妥林组和安慰剂组的中位总生存期分别为74.7个月 vs 25.6个月(P =0.0076),5年生存率分别为50.9% vs 43.9%,无事件生存期分别为8个月vs 3.6个月。

  这样的结果令人欣喜。该药是近30年里首个与标准化疗联合影响了总生存期的药物。AML是一种极其恶劣的疾病,而FLT3 突变更是增加了该病的难治性。该试验结果表明,不管患者有没有接受干细胞移植,经米哚妥林治疗后,预后均得到改善。如有需要,请咨询康必行海外医疗医学顾问:4006-130-650或扫码添加下方微信,我们将竭诚为您服务!

  更多药品详情请访问 米哚妥林 https://www.kangbixing.com/bxyw/mdtl/


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(责任编辑:康必行-小菲)
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