鲁卡帕尼被FDA批准用于复发性卵巢上皮癌、输卵管癌或原发性腹膜癌患者的维持治疗。鲁卡帕尼是一种口服小分子聚ADP-核糖聚合酶（PARP）抑制剂，PARP是人体细胞内负责修复DNA突变的另一类基因，与BRCA1/2癌症抑制基因功能相似。BRCA1/2突变的癌细胞会由于缺乏PARP和BRCA修复异常DNA的能力而死亡。这就是PARP抑制剂作为靶向药物，选择性杀死BRCA突变的癌细胞的原因。
获批是基于临床试验的结果，研究包含561名复发性卵巢上皮癌、输卵管癌患者，这些患者曾接受过至少两次铂类化疗，目前处于完全或部分缓解。患者们被随机分配（2：1）接受每日两次鲁卡帕尼 600 mg（n=372）或安慰剂（n=189）治疗，直至疾病进展或出现不可接受的毒性。肿瘤样品用新一代测序法检测以确定DNA是否含有有害体细胞或种系BRCA突变（tBRCA）。该测试还用于确定基因组杂合性丢失（LOH）的百分比。HRD阳性状态定义为tBRCA阳性和/或LOH高。研究对三组患者进行了疗效分析：所有患者，HRD亚组和tBRCA亚组。结果显示，在所有患者中，由研究者评估的中位无进展生存期（PFS）在鲁卡帕尼组中显示出相比安慰剂组的统计学显著改善（中位PFS10.8个月vs. 5.4个月; HR 0.36; 95%CI:0.30-0.45, p<0.0001）。
最常见不良反应(≥ 20%)为恶心，疲乏(包括无力)，呕吐，贫血，腹痛，味觉障碍，便秘，食欲减退，腹泻，血小板减少，和呼吸困难。最常见实验室异常(≥ 35%)为肌酐增加， ALT增加，AST增加，血红蛋白减低，淋巴细胞减低，胆固醇增加，血小板减低，和嗜中性计数绝对值减低。如有需要，请咨询康必行海外医疗医学顾问：4006-130-650或扫码添加下方微信，我们将竭诚为您服务！
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