近年来，不少研究表明FGFR对某些癌症的发生发展的至关重要。在人体内，FGF/FGFR通路的异常激活可以使肿瘤细胞以生长信号“自给自足”的方式维持生长，使得FGFR成为越来越具有吸引力的癌症治疗新靶点。在胆管癌中，导致FGF/FGFR信号通路异常激活的原因更多是FGFR融合突变。据报道，胆管癌中有13%-20%的患者携带FGFR2融合突变。
因此，胆管癌的靶向研究开始火热起来，近两年胆道肿瘤的靶向治疗捷报频传，特别是针对FGFR2靶点的治疗更是获得了里程碑式的突破，证实了靶向FGFR2对存在FGFR2变异的胆管癌具有明显的治疗作用。
胆管癌的首个上市的靶向新药——培米替尼打破了胆管癌的治疗瓶颈。培米替尼的获批是基于一项开放标签、单臂、国际多中心Ⅱ期临床研究。该研究共纳入146例经过≥1线治疗的局部晚期或转移性胆管癌患者，分为3个队列：A组携带FGFR2融合或重排，B组携带其他FGF/FGFR基因突变，C组则无FGF/FGFR基因突变，所有患者均每天一次口服培米替尼13.5 mg.
研究结果显示，A组的ORR为 35.5%，DCR达82%。生存期方面，相比其他两个队列，A组的中位PFS和中位OS均显著延长（PFS:A组6.9个月vs B组2.1个月vs C组1.9个月；OS:A组21.1个月vs B组6.7个月vs C组4.0个月）。安全性方面，不良事件的发生率和其他选择性FGFR抑制剂类似，整体上耐受性好，毒副作用可控。
培米替尼是胆管癌治疗历史上第一个靶向药物，具有划时代的意义。相信随着研究的不断深入，这种新药能够展现出更加突出的治疗效果，也希望这款新疗法能帮助更多病人摆脱疾病的噩梦。如有需要，请咨询康必行海外医疗医学顾问：4006-130-650或扫码添加下方微信，我们将竭诚为您服务！
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