骨髓纤维化治疗新药鲁索替尼前些年已经在中国上市，此药对于骨髓增殖性，特别是骨髓纤维化患者来说是一种喜讯。因为鲁索替尼是目前唯一针对骨髓纤维化发病机制的靶向治疗药物（针对骨髓纤维化的致病机制——JAK-STAT信号通路的异常激活而研发的JAK抑制剂）。
鲁索替尼的问世是基于科学对于骨髓纤维化的发病机理和信号传导通路途径的认识，研发出针对这个通路的靶向治疗药物，特异地阻断异常的信号通路，来达到控制疾病的目的。
在目前临床实验的数据中，已经显现出治疗的有效性。简单来说要表明的意思主要为：鲁索替尼能够延缓骨髓纤维化进程，延长生存期，还可以改善患者症状，提高生活质量。因此，对于骨髓纤维化患者而言有条件可以采取鲁索替尼治疗。
什么情况下要吃鲁索替尼？
①症状性脾脏肿大；
②出现影响到生活质量的相关症状；
③导致了肝脏肿大和门脉高压；
每日服用剂量指南：鲁索替尼怎么用药？
治疗前血小板大于200的患者推荐起始剂量为20mg每日两次，血小板在100~200期间的患者推荐起始剂量为15mg每日两次。而对于血小板在50~100期间的患者推荐起始剂量为5mg每日两次。要特别注意的是，在前四周不应该增加剂量，想要调整鲁索替尼的剂量至少要间隔两周左右的时间。最大的剂量不得超过25mg每日两次。
综上，鲁索替尼也可以用于JAK2基因突变阳性的患病群体，但并非代表所有的骨髓增殖性疾病患者都必须用鲁索替尼治疗。早期的一线治疗也有其他很好的方案，需要试自身的病情情况来选择适合的治疗手段，争取早日改善病情并稳定，这样生存期才会长久。如有需要，请咨询康必行海外医疗医学顾问：4006-130-650或扫码添加下方微信，我们将竭诚为您服务！
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