根据骨髓增殖性疾病的研究与诊治指南，推荐骨髓增殖性疾病，特别是骨髓纤维化患者在出现符合临床表症的情况下运用芦可替尼。芦可替尼适合在什么情况下服用？1.症状性脾脏肿大；2.出现影响到生活质量的相关症状；3.导致了肝脏肿大和门脉高压。
III期随机对照临床试验COMFORT-I、COMFORT-II显示，芦可替尼与对照组相比可快速有效的缩小患者脾脏体积、改善全身症状和生活质量，并与中危-2和高危骨髓纤维化（MF）患者的总生存期延长相关。Rebeca Brito等回顾性分析了2015年至2020年其医院接受芦可替尼治疗的16例MF患者，其中原发性骨髓纤维化（PMF）10例，继发性MF 6例。JAK2V617F突变阳性患者10例，CALR突变阳性1例，三阴性5例。预后分层分析显示，50%为DIPSS中危-2患者，25%为DIPSS高危患者。开始治疗时，75%的患者表现出全身症状，其中58.3%的症状完全缓解。脾脏长度平均减少60.6%，几乎所有患者都有脾脏缩小。
7名患者（53.8%）需要减少芦可替尼剂量，主要是由于各级贫血和血小板减少症。5名患者（25%）停用了芦可替尼，2例因转化为白血病，2例因4级和5级贫血，1例因芦可替尼治疗无反应。研究证实芦可替尼在真实临床诊疗中有效，超50%的患者实现并保持了临床获益。关于芦可替尼在真实世界中的安全性，该研究中贫血是最常见和最严重的毒性，发生率超过50%，但总体安全可控。如有需要，请咨询康必行海外医疗医学顾问：4006-130-650或扫码添加下方微信，我们将竭诚为您服务！
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