2021年6月7日，阿尔茨海默症（AD）单克隆抗体疗法Aduhelm上市。这是FDA自2003年以来，首次批准治疗AD的新疗法，也是首款FDA批准的靶向AD潜在疾病机理的新疗法。

　　说起阿尔茨海默症（AD），相信大家都不会陌生。这是老年期痴呆中最常见的类型，约占50%-70%。AD是一种不可逆转的、进行性的大脑疾病，它会慢慢破坏人的记忆和思维能力，最终破坏执行简单任务的能力。虽然AD的具体病因尚不完全清楚，但它的特点是大脑的变化，包括淀粉样斑块和神经原纤维缠结，导致神经元及其联系的丧失。这些变化影响一个人的记忆和思考能力。

　　Aduhelm是一种具有高亲和力、靶向-Aβ构象表位的全人IgG1单克隆抗体，能够靶向AD患者大脑中的淀粉样蛋白沉积，激活免疫系统，将大脑中的沉积蛋白清除。这是第一个也是唯一一个针对阿尔茨海默病潜在病理生理学的治疗方法，以大脑中淀粉样蛋白斑块作为药物靶向的标志物。2020年《柳叶刀》的一份报告提到，全世界大约有5000万人患有痴呆症。按此计算，全球大约有2500—3500万的存量阿尔茨海默症患者。在中国，目前约有1000万AD患者，随着社会老龄化的加剧，新增患者也呈上升趋势。预计到2050年，我国AD患者将超过4000万。

　　在研究中，1647例患者按1:1:1的比例随机接受Aduhelm低剂量、高剂量或安慰剂治疗。基线时，患者的平均年龄为71岁，范围为50-85岁。

　　585例患者被纳入淀粉样PET亚组，其中，374例在第78周进行评估。在主要疗效终点（78周时CDR-SB评分较基线的变化）上，Aduhelm治疗组和安慰剂治疗组之间没有观察到统计学上的显著差异。

　　生物标志物终点为第78周时，研究数据显示，Aduhelm高剂量组 VS 安慰剂治疗组的β-淀粉样体PET标准化摄取比值（SUVR）的基线水平为1.407 VS 1.376，治疗后的基线水平为-0.235 VS -0.003；淀粉样PET显像的基线水平为90.8 VS 83.8，治疗后的基线水平为-54.0 VS -0.5，这表明接受Aduhelm高剂量治疗的患者淀粉样蛋白积聚下降了59%。

　　脑脊液（CSF）中的磷酸化Tau蛋白（p-Tau）的基线水平为121.81 pg/mL VS 94.53pg/mL,治疗后的基线水平为-13.19pg/mL VS -2.24pg/mL；脑脊液中的总Tau蛋白（T-Tau）的基线水平为618.50pg/mL VS 592.57pg/mL,治疗后的基线水平为-102.51pg/mL VS -33.26pg/mL.如有需要，请咨询康必行海外医疗医学顾问：4006-130-650或扫码添加下方微信，我们将竭诚为您服务！点击拓展阅读：ADUHELM是阿尔茨海默病的新药？

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