罗米司亭是一种治疗性融合蛋白，可作为血小板生成刺激因子，从而恢复血小板水平并改善疾病。罗米司亭是第二代血小板生成素（TPO）受体激动剂。血小板生成素受体激动剂(TPO-R)是目前欧美国家对血小板减少症的常规治疗药物，而罗米司亭是FDA批准的首个升血小板药物。
免疫性血小板减少症（ITP）患者治疗目标是提升血小板计数并维持在安全水平，降低出血风险、改善症状。临床上 ITP一线采用糖皮质激素或注射球蛋白等方式，但激素类长期使用副作用大（如骨质疏松等），且超过半数的患者治疗无效或者会复发；40% 患者会转入二线 ITP 用药。二线疗法主要包括各类免疫制剂、血小板生成素受体（TPO-R）激动剂和脾切除等方案，治疗机制为TPO-R 激动剂（TRA）与细胞膜上的 TPO 受体（跨膜区）结合后，激活信号转导通路，刺激人骨髓祖细胞向巨核细胞的分化和增殖，促进巨核细胞成熟，从而增加血小板的生成。但很可惜的是，这些患者尤其儿科患者的治疗选择非常少，包括一些难治性的患者，几乎没有可以有效使用的药物。
罗米司亭获批上市后为这类患者带来了新的希望。有临床研究数据表明，该药可有效降低出血事件的频率和严重程度，帮助患者维持血小板计数在安全范围内。希望将来有越来越多的安全有效的药物与我们见面，一同攻克疾病难关，为医护人员和患者带来福音。如有需要，请咨询康必行海外医疗医学顾问：4006-130-650或扫码添加下方微信，我们将竭诚为您服务！
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