阿斯利康（AstraZeneca）宣布，美国食品和药物管理局（FDA）已批准抗癌药阿卡替尼（acalabrutinib），用于慢性淋巴细胞白血病（CLL）或小细胞淋巴瘤（SLL）成人患者治疗。该药通过FDA的实时肿瘤学审查（Real-Time Oncology Review）及最新推出的"Project Orbis"计划批准。

　　这项批准，基于2项III期临床研究（ELEVATE-TN,ASCEND）的阳性结果。这2项研究证实，在一线治疗CLL以及治疗复发性或难治性CLL时，与标准护理方案相比，阿卡替尼联合obinutuzumab以及作为单药疗法显著降低了疾病进展或死亡的相对风险。2项研究中，阿卡替尼的安全性和耐受性与已确定的轮廓一致。

　　——ELEVATE-TN研究：在既往未接受治疗（初治）CLL患者中开展，旨在评估阿卡替尼单药疗法、阿卡替尼+obinutuzumab组合疗法相对于苯丁酸氮芥+obinutuzumab组合疗法的疗效和安全性。结果显示，研究达到主要终点：与基于化疗的苯丁酸氮芥+obinutuzumab组合疗法相比，阿卡替尼+obinutuzumab组合疗法使疾病进展或死亡风险显著降低90%（HR=0.10[95%CI:0.06-0.17]，p＜0.0001）、PFS实现统计学显著和临床意义的改善（中位PFS:未达到 vs 22.6个月）。此外，该研究还达到了关键次要终点，与基于化疗的苯丁酸氮芥+obinutuzumab组合疗法相比，阿卡替尼单药疗法将疾病进展或死亡风险显著降低80%（HR=0.20[95%CI:0.13-0.30]，p＜0.0001）、PFS实现统计学显著和临床意义的改善（中位PFS:未达到 vs 22.6个月）。该研究中，阿卡替尼的安全性和耐受性与该药已确定的概况一致。

　　——ASCEND研究：在复发性或难治性CLL患者中开展，比较了阿卡替尼与医生选择的治疗方案IdR（利妥昔单抗+idelalisib）或BR（利妥昔单抗+苯达莫司汀）的疗效和安全性。结果显示，在中期分析时，该研究就已经达到了主要终点：与医生选择的治疗方案相比，阿卡替尼显著延长了复发性或难治性CLL患者的无疾病进展生存时间。具体数据为：中位随访16.1个月的数据显示，与IdR或BR方案相比，接受阿卡替尼治疗的患者无进展生存期（PFS）具有统计学意义和临床意义的改善、疾病进展或死亡风险降低69%（HR=0.31，95%CI:0.20-0.49；p＜0.0001）。数据分析时，阿卡替尼治疗组中位PFS尚未达到，对照组中位PFS为16.5个月。在第12个月时，阿卡替尼治疗组有88%的患者病情没有进展，对照组为68%。该研究中，阿卡替尼的安全性和耐受性与该药已确定的特征一致。

　　阿卡替尼于2017年10月获美国FDA加速批准，用于既往已接受至少一种疗法的复发性或难治性套细胞淋巴瘤（MCL）成人患者。目前，该药正被开发治疗CLL及其他血液系统恶性肿瘤。阿卡替尼的活性药物成分为acalabrutinib,这是一种高度选择性、强效、共价Bruton酪氨酸激酶（BTK）抑制剂，通过永久性结合抑制BTK发挥作用。BTK是B细胞受体（BCR）信号通路的关键调节因子，在不同类型血液系统恶性肿瘤中广泛表达，参与B细胞的增殖、运输、趋化和粘附，因此是治疗血液系统恶性肿瘤的重要靶点。在临床前研究中，阿卡替尼表现出极小的脱靶效应。如有需要，请咨询康必行海外医疗医学顾问：4006-130-650或扫码添加下方微信，我们将竭诚为您服务！点击拓展阅读：阿卡替尼(ACALABRUTINIB)治疗慢性淋巴细胞白血病的疗效和安全性如何？

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