Blueprint宣布FDA已批准米哚妥林用于新的适应症。该药物现已被批准用于治疗患有晚期全身性肥大细胞增多症（SM）成年患者，包括侵袭性SM、伴有相关血液肿瘤的SM以及肥大细胞白血病。在获得FDA的批准后，米哚妥林已成为专门针对该疾病主要驱动因素的精准疗法，晚期SM患者现在可以通过米哚妥林，接受旨在有效并选择性抑制D816V突变KIT的靶向治疗方法。
FDA的批准决定是基于I期EXPLORER研究和II期PATHFINDER研究的数据，该研究评估了米哚妥林对晚期SM的治疗。在这项研究中，在接受或未接受先前治疗的患者中，米哚妥林治疗产生了包括完全缓解在内的持久临床反应。在53名可评估的患者中，中位随访时间11.6个月后，米哚妥林实现了28%的完全缓解，另外28%的患者达到了部分缓解。
2020年1月，FDA批准靶向抗癌药米哚妥林，用于治疗携带血小板衍生生长因子受体α（PDGFRA）基因18号外显子突变（包括PDGFRA D842V突变）的不可切除性或转移性胃肠道间质瘤（GIST）成人患者。值得一提的是，米哚妥林也是第一个被批准用于GIST的精准疗法，也是一种对PDGFRA基因18号外显子突变型GIST具有高活性的药物。
2021年2月，FDA接受了Blueprint补充新药申请（sNDA），该申请寻求FDA批准米哚妥林用于治疗晚期SM.同时，Ayvakyt也在欧洲接受审查，用于治疗晚期SM.新的适应症批准增加了米哚妥林的实力，未来该药物也将与诺华Rydapt竞争，后者在2017年获得了系统性肥大细胞增多症的治疗批准。如有需要，请咨询康必行海外医疗医学顾问：4006-130-650或扫码添加下方微信，我们将竭诚为您服务！
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