RET基因变异包括RET基因融合和RET突变，已被认为是包括非小细胞肺癌（NSCLC）在内的多种肿瘤的驱动因素，RET基因融合是RET变异的一种，占NSCLC的1%~2%。塞尔帕替尼（LOXO-292）就是一种具有中枢神经系统（CNS）活性的、高选择性的RET激酶强效抑制剂，属同类中的首款，凭借Ⅰ/Ⅱ期LIBRETTO-001研究的结果，该药已在多个国家获批RET融合阳性NSCLC、RET突变甲状腺髓样癌和RET融合阳性甲状腺癌适应证。

　　晚期NSCLC患者脑转移非常常见，RET融合阳性患者的脑转移风险更高，一旦发生脑转移，则对患者的生活质量及预后都会产生巨大影响。值得欣慰的是，塞尔帕替尼在NSCLC脑转患者中的表现也是非常亮眼。我们的研究中，颅内ORR高达80%。如果说我们的研究中脑转移的样本量小，颅内ORR结果有其偶然性的话，那么让我们来看一下全球的LIBRETTO-001研究的数据，该研究中共有80例NSCLC患者基线时存在脑转移，所有患者既往都接受过多线治疗（系统治疗线数中位值为2），而且56%的患者接受过不止一个疗程的颅内放疗。80例患者中有22例基线时颅内病灶可测量，58例不可测量。22例颅内病灶可测量的患者中，颅内ORR为82%，其中23%颅内完全缓解；颅内疾病控制率更是高达100%。

　　而且，颅内病灶一旦获得缓解，缓解持续时间也很长，在38例颅内病灶获得缓解的患者（包括病灶可测量者和不可测量者）中，中位随访9.5个月时颅内中位DOR仍未达到，12个月有55%的患者颅内病灶仍在持续缓解中。值得指出的是，塞尔帕替尼的颅内ORR获益转化成了颅内PFS的获益，在全部80例患者中，颅内中位PFS为13.7个月，换言之，有一半的患者长达13.7个月颅内病灶无进展。表明塞尔帕替尼在RET融合阳性NSCLC患者中具有强大和持久的颅内疗效。如有需要，请咨询康必行海外医疗医学顾问：4006-130-650或扫码添加下方微信，我们将竭诚为您服务！

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