急性髓细胞白血病(AML)患者的FLT3-ITD突变与预后不良相关。米哚妥林是第一种获批治疗新诊FLT3阳性AML成年患者的多激酶抑制剂。该药物自2017年7月起在斯洛文尼亚上市，用于治疗所有符合条件的FLT3患者。2014年波兰成人白血病协作组研究表明，DAC方案（即在DA3+7标准联合诱导方案中加入克拉屈滨）可改善年龄≤60岁的AML患者总生存期。
有专家组展开一项研究，研究旨在比较DA3+7方案和DAC方案联合米哚妥林治疗FLT3阳性AML患者的疗效。研究纳入39例FLT3阳性AML患者（2012-2018年期间，患者≤60岁且接受过强化化疗）：DA组16例，DAC组23例（两组间基线特征无差异）。诱导治疗后达到缓解的患者数量如下（p=0.072）：1、DA组9例 (1例在诱导过程中使用米哚妥林)；2、DAC组19例 (5例在诱导过程中使用米哚妥林）。与DA组相比，DAC组的总生存期显著提高（p=0.028），其中接受米哚妥林治疗的患者数量为：DAC组12例，DA组1例。两组进行同种异体干细胞移植的患者比例无显著差异（DA组：7/16；DAC组：11/23；p=0.802）。与未接受米哚妥林治疗的患者相比，接受米哚妥林治疗的患者生存率显著提高（p=0.005，中位观察时间仅11个月）。在DAC方案中加入米哚妥林未增加其毒性。
在DA3+7标准诱导方案中加入克拉屈滨和米哚妥林可改善FLT3阳性AML患者的总生存期。在接受DAC联合米哚妥林治疗的患者中未发现新的不良事件。需要进一步的随访以评估DAC联合米哚妥林诱导化疗对无进展生存期和总生存期的影响。如有需要，请咨询康必行海外医疗医学顾问：4006-130-650或扫码添加下方微信，我们将竭诚为您服务！
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